AFM : Une association moteur et accélérateur de la recherche

Juin 2005 - n°100

Créée en 1958 par des malades et leur famille, l’Association Française contre les Myopathies (AFM) se bat pour guérir les maladies neuromusculaires et réduire le handicap qu’elles engendrent. En 1976, l’AFM est reconnue d’utilité publique. En 1987, pour se donner les moyens d’atteindre son objectif, elle crée le Téléthon qui, chaque année, fait appel à la générosité du public durant le premier week-end de décembre.
Tous les ans, ainsi, l’AFM finance quelque 400 programmes de recherche…

Deux axes prioritaires pour le développement des thérapeutiques

La politique de l’AFM pour le développement des thérapeutiques s’articule autour de trois axes majeurs :
- la recherche fondamentale, permettant de progresser dans la connaissance du muscle, des gènes et des protéines
- la recherche appliquée dans le domaine des thérapies : les techniques de transfert ou de réparation de gènes, la thérapie cellulaire, la mise au point d’outils d’évaluation dans le cadre des essais cliniques chez l’Homme.
Utiliser les gènes pour guérir, c’est la voie dans laquelle l’AFM s’est engagée dès 1989 pour atteindre son objectif de guérison. Dix ans plus tard, en 1998, elle lance la " Grande Tentative " ; un programme scientifique ambitieux de cinq ans qui vise à démontrer la faisabilité des génothérapies. Le pari est gagné bien au-delà de ses ambitions, avec les premiers résultats contre des maladies génétiques héréditaires graves (bébés-bulle, maladie de Huntington) et un espoir à confirmer pour une maladie très fréquente, l’infarctus du myocarde… En 2002, l’AFM lance un nouveau défi de cinq ans, la " Nouvelle Frontière ". Objectif prioritaire : multiplier les essais thérapeutiques sur l’Homme.
Avec l’investissement de 577 millions d’euros, depuis le premier Téléthon (1987) à la fin 2003 pour sa mission Guérir, l’AFM est devenue un acteur incontournable de la recherche médicale.

Au-delà des maladies neuromusculaires

Depuis le 1er Téléthon, l’AFM a choisi d’intervenir au-delà du champ des maladies neuromusculaires. Parce que ces maladies sont des pathologies minoritaires, l’AFM mène une politique d’intérêt général pour une plus grande efficacité. Elle intervient donc sur des problématiques plus globales :
Parce que les maladies neuromusculaires touchent le muscle et le neurone, l’AFM s’attache à faire progresser la myologie.
Parce que les maladies neuromusculaires sont d’origine génétique, l’AFM développe des outils d’intérêt général, des moyens et des savoirs pour accélérer la compréhension des maladies génétiques et ouvrir le chemin aux thérapies issues de la connaissance des gènes.
Parce que les maladies neuromusculaires font partie des maladies rares, négligées par le système de santé publique, l’AFM a développé une stratégie globale pour la reconnaissance de ces maladies.
Parce que les maladies neuromusculaires sont des maladies chroniques et lourdement invalidantes, l’AFM développe des actions pour favoriser l’autonomie et la citoyenneté des personnes en situation de handicap.

Les structures de recherche créées par l’AFM

Au-delà des quelque 400 programmes de recherche financés chaque année, l’AFM a également choisi de se doter et de développer des structures de recherche directement dédiées à ses axes stratégiques.

Généthon : fer de lance des thérapeutiques innovantes
Créé et financé par l’AFM depuis 1991, Généthon est un laboratoire unique au monde, un accélérateur de la recherche génétique capable de se réorganiser pour s’adapter à chaque nouvelle étape sur la voie de la guérison.
Après avoir publié les premières cartes du génome humain et soutenu la découverte des gènes responsables de plus de 750 maladies, après avoir fourni des vecteurs de thérapie génique à la communauté scientifique, Généthon explore les nouvelles pistes thérapeutiques (thérapie cellulaire et génique). Il prépare notamment plusieurs essais thérapeutiques de phase I, sur l’Homme, qui concerneront des maladies neuromusculaires et du système immunitaire.
Notez qu’il y a quelques mois (fin 2004), une équipe de Généthon a obtenu des résultats prometteurs en utilisant une technique innovante de thérapie génique, le saut d’exon. A son actif : la réparation des muscles de souris atteintes de myopathie de Duchenne. Un essai sur l’Homme est prévu pour 2007 et un important programme d’identification de malades candidates à la technique du saut d’exon a débuté…

l’Institut de Myologie : fer de lance de la science et de la médecine du muscle
Fondé par l’AFM en 1997, l’Institut de Myologie est implanté au sein du groupe hospitalier de la Pitié-Salpétrière à Paris, en collaboration avec l’AP-HP et l’Inserm. Ce centre international d’expertise se consacre à toutes les questions relatives au muscle : ses pathologies, ses accidents, son vieillissement.
Trois grandes missions structurent son organisation :
- la recherche fondamentale et clinique (quatre laboratoires et seize études cliniques en cours ou prévues),
- la prise en charge médicale (une consultation pluridisciplinaire sur les maladies neuromusculaires),
- l’enseignement de la myologie (trois cycles de formation et un centre de documentation à la disposition des chercheurs, des médecins, des étudiants, mais aussi des malades).

Le Programme Décrypthon

C’est en toute logique que l’AFM a porté la première opération Décrypthon, lancée lors du Téléthon 2001. Les résultats ont illustré l’intérêt du grid computing calcul partagé en grilles) dans l’accélération de l’acquisition d’informations et de connaissances, nécessaires aux progrès de la recherche et de la science. En 2004, l’AFM, IBM et le CNRS ont décidé de lancer un nouveau projet Décrypthon, plate-forme de calculs partagés entre ordinateurs, cette fois-ci sur trois ans. L’appel d’offres est ouvert à tous les programmes de recherche en biologie, sous réserve qu’il nécessite de gros besoins informatiques avec une proportion raisonnable et justifiée de partage des calculs ou de données, et qu’il présente à terme une application à grande échelle. Ils doivent porter sur le développement des connaissances liées directement ou indirectement aux maladies neuromusculaires, telles que la complexité en biologie, la protéomique ou la génomique…

Appels d’offres et bourses d’études

A travers ses appels d’offres, l’AFM entend inciter les équipes de recherche à travailler sur les thématiques qui intéressent l’Association : comprendre les maladies neuromusculaires et mettre au point de nouvelles thérapeutiques. En 2003, l’AFM a soutenu 351 projets issus de 5 appels d’offres.
Les appels d’offres propres à l’AFM portent sur les sujets suivants :
- " Myologie fondamentale et physiopathologie des maladies neuromusculaires " : 157 subventions et 68 aides aux études pour un montant de 5 530 000 euros.
- " Développement des thérapeutiques " : 75 subventions et 40 aides aux études pour un montant de 4 452 000 euros.
- " Décrypthon " : 4 projets retenus pour un montant de 91 000 euros.
D’autres appels d’offres ont été lancés conjointement avec plusieurs institutions :
- " Essais cliniques maladies rares " (AFM / Téléthon italien) : 3 projets de thérapie génique et cellulaire (un pour l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle et deux pour des déficits innunitaires) financés pour trois ans (2002 – 2004) pour un budget de 1,8 millions d’euros.
- " Cellules souches adultes " (AFM / Inserm / JDRF / Ministère de la Recherche) : 4 projets de réseaux concernant différentes approches préalables à la thérapie cellulaire du muscle financés par l’AFM pour un montant de 375 000 euros pour l’année 2003.

Un appel d’offres " Interactions protéiques dans la physiopathologie neuromusculaire " a également été émis par l’AFM en 2005. Concrètement, ce programme vise à faciliter l’exploration des interactions protéiques potentiellement impliquées dans la physiopathologie des maladies neuromusculaires et permettre ainsi, à terme, l’identification de cibles thérapeutiques potentielles. L’objectif de cet appel d’offres est de favoriser l’accès à des technologies qui ne sont pas toujours à la portée d’un laboratoire, mais qui sont aujourd’hui souvent disponibles auprès de plates-formes ou d’entreprises de biotechnologie…

Pour en savoir plus, n’hésitez pas à contacter l’AFM ou reportez-vous - pour ce qui concerne le Programme Décrypthon - à notre article publié en mai 2005.