Mai 2005 - n°99

5ème anniversaire de l'Alliance Maladies Rares

A l'occasion du cinquième anniversaire de l'Alliance Maladies Rares, ses porte-parole - Paulette MORIN, Viviane VIOLLET et Olivier NEGRE - ont fait le point sur le rôle joué par l'Alliance ces cinq dernières années et ont présenté les actions à mener pour les années à venir…

“ Un collectif, un mouvement et un réseau… ”

Le 24 février 2000, partant du principe que l'union fait la force, 40 associations de malades et de parents de malades se retrouvaient pour créer l’Alliance Maladies Rares, sous le statut d’association Loi 1901. A l’origine de cette initiative, notamment : l’AFM, qui offre encore aujourd’hui à l’Alliance un soutien déterminant, grâce à la générosité des Français dans le cadre du Téléthon.
En cinq ans, l'Alliance a ainsi instauré une dynamique d'union entre les 141 associations qu'elle rassemble aujourd'hui et qui, au-delà de la diversité des maladies en cause, se retrouvent sur des problématiques communes pour parler un langage commun.
La mission de l’Alliance Maladies Rares est de susciter, de développer, sur les questions communes aux maladies rares et aux handicaps rares, d’origine génétique ou non, toutes actions de recherche, d’entraide, d’information, de formation et de revendication, pour :
- faire connaître et reconnaître les maladies rares sur leurs enjeux scientifiques, sanitaires et sociaux, ainsi que les personnes qu’elles concernent, auprès du public et des pouvoirs publics,
- améliorer la qualité et l’espérance de vie des personnes malades par l’accès à l’information, au diagnostic, aux soins, aux droits, à la prise en charge età l’insertion,
- promouvoir la recherche scientifique et clinique sur les maladies rares, donner l'espoir de guérison.

L’Alliance Maladies Rares est, comme l’indique le préambule de ses statuts : “ un collectif, un mouvement et un réseau… ”. Elle représente à ce jour quelque 1 000 maladies rares et plus d'un million de personnes atteintes de ces maladies telles que mucoviscidose, rétinites, locked-in syndrome, syndrome de Rett, syndrome de Smith-Magenis, atrésie de l'œsophage, maladie des enfants de la lune…

Faire connaître et reconnaître les maladies rares

Cinq ans après sa création, l'Alliance s’impose comme l’interlocuteur des pouvoirs publics sur le thème des maladies rares, notamment auprès des ministères de la Santé et de la Recherche. Elle a étéà l'initiative et partie prenante des réflexions sur le Plan national maladies rares 2005-2008.

Une des missions de l'Alliance : promouvoir la recherche.

Pour promouvoir la recherche, l’Alliance a notamment œuvré, avec l'AFM, à la création en 2002 de l’Institut des maladies rares qui stimule, développe et coordonne la recherche sur ces pathlogies. Elle est membre de son comité directeur et Alain FISCHER en assure la direction. Depuis 2002, le GIS-Institut des maladies rares soutient environ 120 réseaux et projets de recherche sur des pathologies très diverses (syndrome d'Ondine, xeroderma pigmentosum, syndrome de Coffin-Lowry, leucodystrophie métachromatique…)
L’Alliance participe également à des organismes, des collectifs et des groupes de travail nationaux où elle représente et défend les spécificités des maladies rares : Comité d’Entente, Collectif Interassociatif Sur la Santé (CISS), Comité National Consultatif des Personnes Handicapées (CNCPH)… A ce titre, elle a suivi les travaux parlementaires concernant la loi relative à la politique de santé publique ainsi que la loi pour l'égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées. Elle s'est associée aux amendements proposés par l'AFM, le CISS, le Comité d'Entente ou le CNCPH. L'Alliance est par ailleurs à l'origine au sein du LEEM de plusieurs groupes de travail sur les maladies rares, les médicaments orphelins et les molécules abandonnées.

Notez que l'Alliance a œuvré au rapprochement des structures impliquées dans les maladies rares au sein de la Plateforme Maladies Rares, réunissant depuis son inauguration en octobre 2001 : Maladies Rares Info Services, centre d'information sur les maladies rares à destination des malades, de leurs proches et des professionnels de santé (0 810 63 19 20, numéro azur, prix d'un appel local), Orphanet (www.orpha.net), base de données européenne sur les maladies rares et les médicaments orphelins, le GIS-Institut des maladies rares (www.institutmaladiesrares. net), Eurordis (www.eurordis.org), coordination européenne d'associations de personnes atteintes par des maladies rares et bien entendu l'Alliance Maladies Rares.

L'Alliance mène des actions qui ont un retentissement européen. Elle a organisé au Génocentre d'Evry, les 16 et 17 octobre 2003, le Congrès européen maladies et handicaps rares qui a réuni plus de 500 participants venus de 16 pays d'Europe. Ce congrès est le premier de cette envergure à avoir été organisé sur ce thème. Pour permettre la mise en place ou le suivi de collaborations entre 12 associations françaises et leurs homologues européennes, l'Alliance leur a permis de se réunir dans le cadre de la "journée européenne des associations", le 15 octobre 2003.
L'Alliance travaille en étroite collaboration avec Eurordis et siège à son conseil d'administration. Elle a joué un rôle actif dans la mise en œuvre des programmes d'action communautaires sur les maladies rares (PARD), notamment le PARD III, en 2004, concernant le partage en Europe des bonnes pratiques en matière d'information. Elle noue des liens avec les autres alliances existantes en Europe.

Pour faire connaître les maladies rares au grand public, l'Alliance organise depuis 5 ans la Marche des maladies rares, dans le cadre du Téléthon, avec pour thème : "les maladies sont rares, mais les malades sont nombreux". La mobilisation des malades et de leurs familles est de plus en plus importante et la Marche devient un véritable rendezvous festif et convivial. La Marche des maladies rares bénéficie du soutien de la Fondation Groupama pour la santé.

Une vie associative bien remplie !

L'Alliance apporte à ses membres information, formation et entraide sur les sujets d’intérêt commun aux maladies rares :

Quatre fois par an, elle les invite à participer à des réunions d'information et prend en charge leurs frais de déplacement et d'hébergement. Ces réunions d'information des membres (RIME) permettent la diffusion d'informations sur la vie de l'Alliance et sur les dossiers en cours. Elles sont aussi l'occasion d'entendre des intervenants extérieurs sur des sujets aussi divers que la recherche, l'éthique clinique, la loi "droits des malades et qualité du système de santé", la loi relative à l'égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées... 20 RIME ont été organisées par l'Alliance depuis sa création.
L'Alliance est également à l’origine de Forums nationaux, ouverts à toutes les associations de maladies rares, qu'elles soient membres ou non du collectif. 11 Forums nationaux ont eu lieu depuis sa création sur des thèmes comme les médicaments, la recherche, le diagnostic précoce, les droits sociaux, l'écoute et le soutien, Internet et les maladies rares…
L'Alliance publie une Lettre trimestrielle, diffusée le plus largement possible à son réseau, outil nécessaire et indispensable pour faire le lien entre les associations et faire circuler l'information.
L'Alliance a réalisé, en partenariat avec le Laboratoire Français du Fractionnement et des Biotechnologies (LFB), un Guide d'accompagnementà la vie associative qui a pour vocation essentielle d'aider les responsables associatifs dans leur activité au quotidien : démarches administratives et juridiques, actions de communication, gestion de la comptabilité, relations avec les adhérents…
Tous les ans, l'Alliance met en place deux sessions de formation à l'écoute et deux sessions de formation à la communication. Elle monte des partenariats avec des organismes comme l'INSERM et l'Ecole de l'ADN à Marseille qui organisent des formations à connotation scientifique pour les membres de l'Alliance. Une fois par an, elle invite ses membresà une université "maladies rares", proposée par l'AFM.
Pour faire des propositions aux instances dirigeantes de l'Alliance, pour élaborer des argumentaires destinés aux collectifs ou organismes auxquels participe l'Alliance, ses membres se réunissent régulièrement au sein de groupes de travail sur des thèmes comme les médicaments, la bioéthique, l'intégration scolaire, les droits sociaux, le diagnostic précoce, le polyhandicap…
Ils sont indispensables pour une réflexion sur des sujets d'actualité et une meilleure connaissance des dossiers et, éventuellement, pour préparer des Forums nationaux.

Dès cette année, pour être au plus près des malades, qu'ils soient membres d'associations ou malades isolés "orphelins" d'association, et pour faire connaître ses actions, l'Alliance s'engage dans un processus de régionalisation. Par ailleurs, constatant qu'il existe des problèmes communs à plusieurs maladies, même différentes, l'Alliance en dressera un inventaire afin de susciter de nouvelles stratégies et des projets de recherche transversaux entre associations…

Le Plan national Maladies rares 2005 - 2006

L’un des dix axes stratégiques du Plan national Maladies rares 2005-2006 est de promouvoir la recherche sur les maladies rares. Dans cette optique, le Plan prévoit de :
- renforcer la priorité “ maladies rares ” dans le programme hospitalier de recherche clinique (PHRC), piloté par le ministère de la santé,
- assurer la coordination des travaux de recherche sur les maladies rares au sein d’un programme pluriannuel de recherche, en lien avec l’INSERM et les acteurs institutionnels, associatifs et industriels.
Ce programme se substituera au GIS Institut des maladies rares. Il engagera des actions pluriannuelles sur appel d’offres dans six domaines de recherche : épidémiologie, caractérisation génétique et moléculaire des maladies rares, physiopathologie, tests diagnostiques, recherche thérapeutique et évaluation des performances des systèmes de soins, des modes de prises en charge et des conséquences psychosociales des maladies rares.
Le Ministère de la santé finance le PHRC à hauteur de 22,5 millions d’euros sur la durée du plan et soutient le programme pluriannuel de recherche à hauteur de 150 000 d'euros par an. Le Ministère de la recherche s’est engagé pour 20 millions d’euros sur la durée du plan…

S. DENIS