I-Stem - Un centre de R&D dédié aux cellules souches embryonnaires et adultes

Novembre 2007 - n°126

Le 11 septembre dernier, deux nouveaux laboratoires ont été inaugurés au sein de Genopole à Evry, en présence de Mme Valérie PECRESSE, Ministre de l’Enseignement Supérieur et de la Recherche. C’est à l’un d’eux, l’Institut des Cellules Souches pour le traitement des maladies monogéniques (I-Stem), que nous consacrons ce reportage…

Un laboratoire issu d’une collaboration entre l’AFM, l’Inserm et l’Université d’Evry Val d’Essonne

I-Stem a été créé sous la direction de M. Marc PESCHANSKI, en tant qu’Unité Mixte de Recherche de l’INSERM et de l’Université d’Evry Val d’Essonne, en collaboration avec l’Association Française contre les Myopathies (AFM).
Soutenu par Genopole, le laboratoire a récemment emménagé dans de nouveaux locaux de 1 800 m² au cœur du bioparc francilien. Il a par ailleurs reçu des financements de nombreuses institutions telles que le Conseil régional d’Ile-de-France, le Conseil général de l’Essonne, l’Agence nationale de la recherche ou la Communauté européenne, et participe au programme IngeCell du pôle de compétitivité Medicen Paris Région.

Précisons que la gestion administrative, financière et logistique d’I-Stem est assurée par une association Loi 1901 spécialement fondée dans cette optique par l’AFM : le Centre d’Etude des Cellules Souches (CECS). Depuis le début de l’année 2007, le CECS a déjà financé une trentaine d’ingénieurs et de personnels administratifs travaillant à I-Stem…

Cellules souches, thérapie cellulaire et maladies monogéniques…

I-Stem s’engage dans l’un des domaines les plus prometteurs de la biologie actuelle, tant pour la médecine que pour la recherche et les biotechnologies. Son objectif vise en effet à évaluer les potentiels thérapeutiques des cellules souches embryonnaires et adultes, afin de mettre au point des thérapies substitutives ou régénératrices dans le cas de maladies rares d’origine génétique. Sont tout particulièrement visées les cardiomyopathies, les maladies neuromusculaires, les génodermatoses et les maladies neurodégénératives.
I-Stem a obtenu, début 2005, la première autorisation à travailler sur les cellules souches embryonnaires en France, à partir de lignées de cellules importées de l’étranger. En juin 2006, le laboratoire a reçu l’autorisation de l’Agence de biomédecine pour construire une banque de lignées de cellules mutées pouvant servir de modèles pour l’étude des maladies monogéniques.

« Nous cherchons tout d’abord à faire proliférer à très grande échelle des cellules souches embryonnaires humaines, puis à les guider dans leur différenciation », explique M. Marc PESCHANSKI.. « Notre second objectif est d’amener des projets jusqu’aux portes de l’essai clinique pour différentes maladies (neurodégénératives, cardiaques, de la peau…). Enfin, nous étudions des lignées de cellules souches malades pour comprendre les mécanismes pathologiques et tester à l’échelle industrielle des molécules chimiques… »

Dans cette optique, I-Stem a d’ailleurs mis en place une plate-forme technologique particulièrement performante. Elément central de cette plate-forme ? Un robot de criblage à haut débit, capable de gérer en même temps et sans intervention humaine, la culture de cellules disposées dans 40 000 puits indépendants. Les premiers criblages sont attendus au début de l’année 2008…

Recherche fondamentale, développement technologique et centre de ressources

Les travaux d’I-Stem s’articulent ainsi autour de trois entités aux activités complémentaires :

Un laboratoire de recherche biologique fondamentale
I-Stem inclut tout d'abord un laboratoire de recherche biologique dont le champ, bien qu’il soit défini par des finalités pratiques, explore des domaines fondamentaux. L'évaluation du potentiel d'application des cellules souches passe en effet par la caractérisation de leurs propriétés biologiques, par le déchiffrage des mécanismes qui sous-tendent leur pluripotence et leur différenciation, par la compréhension des signaux qui dirigent leur destin vers les phénotypes cellulaires...
L’utilisation de ces cellules souches à des fins thérapeutiques requiert le développement de voies d'apport originales et l'analyse de leur tumorigénicité et leurs capacités d'intégration dans les tissus adultes lésés. L'application aux maladies monogéniques recouvre elle aussi de multiples thèmes de recherche fondamentale : définition des mécanismes pathologiques, identification des biomarqueurs…

Une plate-forme de R&D technologique et d'application des thérapies
L'objectif final d' I-Stem est de mettre à disposition des médecins et des patients des produits thérapeutiques appliqués aux maladies monogéniques. La production en masse de cellules souches, leur culture automatisée au long cours, la mise au point des outils de sélection et d'induction phénotypique sont des éléments clés du développement des thérapies.
« La similitude que l'on peut trouver entre ces activités et celles menées par de nombreuses sociétés de biotechnologie n'a rien de fortuit. De fait, on peut considérer qu'’I-Stem est en partie une «biotech à but non lucratif», qui partage le terrain d'activités de nombreuses sociétés privées », remarque M. PESCHANSKI. « Plusieurs partenaires industriels sont déjà associés à ces activités, et il nous paraît indispensable d'enrichir encore ces partenariats en offrant aux partenaires privés, sociétés de biotechnologies et industriels de la pharmacie, des collaborations sur site… »

Un centre de ressources biologiques, technologiques et de savoir-faire ouvert aux équipes extérieures
I-Stem développe des ressources biologiques, technologiques et du savoir-faire de grande valeur, non seulement pour ses finalités propres, mais aussi pour des équipes de recherche extérieures, académiques et industrielles, dont les objectifs sont différents.
L’Institut a ainsi mis en œuvre une activité de service, qui se traduira en particulier par l'accueil sur le site d'équipes contractuelles. I-Stem y consacrera jusqu'à 20% de ses capacités…

Concluons en précisant que plusieurs fois au cours de l'année, I-Stem vous propose de découvrir ses activités de recherche et de développement dans le cadre de visites guidées par ses chercheurs.