2022-02-14
Lysogene présente de nouvelles données positives de biomarqueurs de LYS-SAF302 et des données favorables de sécurité de LYS-GM101 au WORLDSymposium™ 2022
• Nouvelles données positives de biomarqueurs chez 16 patients traités avec LYS-SAF302 montrant une diminution de l’héparane sulfate et de la concentration des gangliosides GM2 & GM3 dans le liquide céphalo-rachidien, ainsi qu’une régression des concentrations sériques de neurofilaments à chaîne légère
• Données préliminaires de sécurité favorables chez 2 patients traités avec LYS-GM101 indiquant l’absence de problème d’innocuité
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Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), publie aujourd'hui de nouvelles données positives de biomarqueurs de l'essai clinique AAVance en cours avec LYS-SAF302 dans le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869), ainsi que des données favorables de sécurité de l'essai clinique adaptatif en cours avec LYS-GM101 dans le traitement de la de gangliosidose à GM1 (NCT04273269). Les données ont fait l’objet de présentations orales à l’occasion du WORLDSymposium™ 2022, le 10 février 2022. Les présentations sont disponibles sur le site internet de la société (www.lysogene.com).
« Ces résultats très encourageants confirment et étayent les preuves de réponses biologiques positives au traitement LYS-SAF302 chez les patients recrutés dans l'essai AAVance, qui avaient été précédemment observées chez un plus petit nombre de patients. L'ampleur de la réduction du biomarqueur de la maladie, l’héparane sulfate, est cohérente avec le mode d'administration intra-parenchymateux unique de Lysogene, qui délivre le médicament directement dans le cerveau, là où l'accumulation d'héparane sulfate provoque les manifestations principalement neurologiques de la MPS IIIA. La réduction par rapport aux valeurs initiales des substances de surcharge secondaires, les gangliosides GM2 et GM3, 12 mois après le traitement, ainsi que la diminution du biomarqueur de dommage axonal, les neurofilaments à chaîne légère, à partir de 18 mois, confirment l'activité biologique et le potentiel thérapeutique de LYS-SAF302. Nous sommes impatients de confirmer ces résultats chez d'autres patients et à des intervalles supplémentaires » a déclaré le Dr Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene. « Nous sommes également très heureux de la confirmation par le DSMB du profil de sécurité de LYS-GM101 et nous prévoyons de terminer la première phase de l'étude dans les semaines à venir ».
A propos de Lysogene : www.lysogene.com
Lysogene est une Société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc. Une étude clinique adaptative dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme.
