2022-02-17
Poxel annonce l’obtention du statut « Fast Track » de la Food and Drug Administration (FDA) pour le PXL065 dans l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD)
• Le lancement de l’étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) pour le PXL065 dans l'adrénoleucodystrophie est désormais prévu en milieu d’année, avec des résultats attendus début 2023
POXEL SA (Euronext : POXEL - FR0012432516), société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » (FTD) au PXL065 pour le traitement des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). Le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium, pour lequel l’initiation d’une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) est prévue en milieu d'année.
Le Directeur Général de Poxel, Thomas Kuhn, a déclaré : « En lui attribuant le statut « Fast Track », la Food and Drug Administration (FDA) reconnaît au PXL065 le potentiel de répondre à un important besoin médical non satisfait pour les patients atteints d'adrénoleucodystrophie, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible. C'est une reconnaissance très importante et une bonne nouvelle pour les patients qui attendent un traitement. Le statut « Fast Track » confère de multiples avantages, dont la possibilité d'accélérer significativement le délai d'approbation du PXL065 dans l’ALD. Nous allons travailler en étroite collaboration avec la FDA, et préparons actuellement le lancement de notre étude clinique de phase IIa pour le PXL065, dont l’initiation est désormais prévue en milieu d'année, et les résultats attendus début 2023 ».
Communiqué complet en PDF
A propos de Poxel :
Poxel est une société biopharmaceutique dynamique qui s’appuie sur son expertise afin de développer des traitements innovants contre les maladies métaboliques, dont le diabète de type 2 et la stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et certaines maladies rares. La Société dispose actuellement de programmes cliniques et opportunités à un stade précoce de développement provenant de son activateur de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK) et de ses plateformes de molécules de thiazolidinediones deutérées (TDZ) pour le traitement de maladies métaboliques chroniques et rares. Pour le traitement de la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée par substitution au deuterium) est en cours d’évaluation dans un essai de Phase II (DESTINY-1). Le PXL770, un activateur direct, premier de sa classe, de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK), a terminé avec succès une étude de Phase IIa de preuve de concept pour le traitement de la NASH en atteignant ses objectifs. Dans le domaine de l'adrénoleucodystrophie (ALD), maladie métabolique héréditaire rare, la société a l'intention d'initier des études de preuve de concept de Phase IIa avec les PXL065 et PXL770 chez des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN). TWYMEEG® (Imeglimine), produit phare de Poxel et premier de sa classe de médicaments, qui cible le dysfonctionnement mitochondrial, a été approuvé au Japon et est commercialisé pour le traitement du diabète de type 2. Poxel prévoit de recevoir de Sumitomo Dainippon Pharma des paiements basés sur les ventes et des redevances. Sumitomo Dainippon Pharma est le partenaire stratégique de Poxel pour l’Imeglimine au Japon, en Chine, en Corée du Sud, à Taïwan et dans neuf autres pays d’Asie du Sud-Est. La Société entend poursuivre son développement par une politique proactive de partenariats stratégiques et le développement de son portefeuille de candidats médicaments. Poxel est cotée sur Euronext Paris, son siège social est situé à Lyon, en France, et la Société dispose de filiales à Boston aux États-Unis, et Tokyo au Japon.
Pour plus d’informations : www.poxelpharma.com
