2022-02-17
EURORDIS - Pour lancer un Plan d’action européen pour les maladies rares
A l’occasion de la présidence française de l’Union européenne, EURORDIS appelle la France à mettre tout en œuvre pour que soit lancé un plan d’action européen pour les maladies rares
La Commission Européenne répondra-t-elle à l’appel de la Présidence française de l’Union européenne, du Parlement européen et de la société civile à lancer un plan d’action européen pour les maladies rares ?
« La présidence française du Conseil de l’Union Européenne (UE) va faire de la lutte contre les maladies rares une priorité, avec un renforcement des réseaux européens de référence (ERNs)**** et la révision du règlement européen sur les médicaments orphelins » a déclaré Olivier Véran en amont de la Journée mondiale des maladies rares qui se tiendra le 28 février prochain. La Présidence française veut engager les discussions sur les grands axes stratégiques de ce Plan Européen par une Conférence de Haut Niveau, le 28 Février à Paris. La République tchèque poursuivra cet effort sous sa présidence du Conseil de l’UE. A Strasbourg, le 24 novembre, le Parlement européen a consacré un débat en plénière intitulé “vers un Plan Européen pour les maladies rares”.
De son côté, EURORDIS-Rare Diseases Europe* et ses 900 associations membres en Europe appelle l’UE à franchir une nouvelle étape dans le traitement des maladies rares afin que les 30 millions de personnes atteintes en Europe puissent, d’ici 2030, bénéficier d’une prise en charge à la hauteur de leurs besoins, aujourd’hui largement non couverts. Pour cela, il s’agit de définir un nouveau cadre stratégique européen pour les maladies rares et d’accélérer l’adoption d’un plan d’action européen concret d’ici 2023 qui sera la référence des politiques de santé publiques pour les États membres dans le domaine des maladies rares.
Alors qu’on dénombre à ce jour plus de 6.000 maladies rares différentes en Europe, alors que l’errance diagnostique et le manque de thérapies efficaces affectent une majorité de patients, EURORDIS souligne la nécessité pour les décideurs européens de traduire concrètement les travaux réalisés dans le cadre du projet Rare 2030. Yann Le Cam, Directeur Général d’EURORDIS, déclare ainsi : « Les efforts déployés en Europe depuis 2009 prouvent combien il est possible de progresser dès lors que les stratégies et plans nationaux « Maladies rares » sont coordonnés à l’échelle internationale et intégrés au niveau de l’UE. Les progrès scientifiques, technologiques, autant que les collaborations innovantes de ces 10 dernières années permettent un saut pour les 10 prochaines années Nous ne pouvons pas nous permettre d’agir de façon dispersée maintenant. Les recommandations Rare 2030 nous donnent la direction à suivre. »
Maladies rares : Une situation dégradée en Europe
En moyenne, une maladie rare met cinq ans à être diagnostiquée. Dans 70 % des cas, elle débute dès l’enfance et 72 % d’entre elles sont des maladies génétiques susceptibles d’affecter les générations suivantes. En raison de la faible prévalence de chaque maladie (moins de 5 personnes sur 10 000), l'expertise médicale est rare. Par ailleurs, il n’existe un traitement que pour 6 % de ces maladies. Les patients connaissent également un accès au diagnostic et aux soins inégal selon les pays. Ils sont, dans leur grande majorité, insuffisamment pris en charge, fréquemment négligés voire exclus. Ainsi, 52 % des patients et aidants disent que la maladie a des conséquences graves, voire très graves sur leur quotidien. Durant la pandémie de Covid-19,84 % des personnes atteintes de maladies rares ont subi des interruptions de soins.
Depuis 2009, les Réseaux européens de référence (ERN)**** et les stratégies et plans nationaux en vigueur dans 23 pays d’Europe ont permis de réaliser des progrès. Cependant, les défis en matière de recherche de clinique, de formation des professionnels de santé, et de parcours de vie, de santé et de soin des patients restent immenses. Faute d’un cadre d’action global, au niveau européen, les politiques de santé des Etats membres ne sont ni coordonnées, ni adaptées, et cela en dépit des avancées scientifiques et technologiques significatives, comme le dépistage néonatal et les thérapies innovantes. Il y a urgence à adapter l’arsenal législatif autant qu’à considérer l’ensemble des composantes systémiques de ce défi de santé publique.
