2022-02-28
Lysogene fait le point sur l’efficacité, la sécurité et le calendrier de l’étude clinique de phase 2/3 AAVance avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA
• Résultats préliminaires de la cohorte principale de l’étude clinique AAVance attendus au 3 ème trimestre 2022
• Stabilisation ou diminution de la taille des lésions dans la substance blanche observées aux points d’injection chez tous les patients à partir de 12 mois après le traitement
• Point sur le partenariat avec Sarept
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Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), fait aujourd’hui le point sur les résultats cliniques et le calendrier de l’étude clinique de phase 2/3 AAVance évaluant la thérapie génique expérimentale LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869).
« Encouragés par l’activité biologique du médicament mise en évidence par des données positives de biomarqueurs, nous attendons l’analyse prochaine de l’ensemble des données des patients inclus dans la cohorte principale de l’étude » déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene. « Je suis très fière des progrès réalisés jusqu’à présent par nos équipes chez Lysogene. Au cours du 2 ème trimestre 2022, nous allons réaliser un travail important et approfondi de compilation et d’analyse de l’ensemble des données recueillies depuis trois ans, non seulement sur le développement cognitif, mais aussi sur le comportement, l’acquisition de compétences et la qualité de vie des patients. Nous attendons impatiemment la lecture prochaine des données afin de discuter de la voie à suivre avec les agences réglementaires. »
A propos de Lysogene :
Lysogene est une Société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc. Une étude clinique adaptative dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme.
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