2022-03-10
Remboursement d’Ultomiris (ravulizumab) pour le traitement des adultes atteints d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)
L’HPN est une maladie ultra-rare du sang qui, si elle n'est pas traitée, peut provoquer de nombreux symptômes invalidants et des complications susceptibles d’endommager les organes vitaux et de conduire à un décès prématuré 1-5 Ultomiris est le premier traitement inhibiteur du complément C5 à effet prolongé à avoir été approuvé pour le traitement de l’HPN, avec une administration tous les deux mois
Alexion Pharma France annonce aujourd’hui la publication au Journal Officiel (JO) de l’agrément aux collectivités et de l’inscription sur la liste en sus de la T2A de sa spécialité, Ultomiris (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion (en présentations de 1100mg/11 ml et 300 mg/3ml), dans le traitement de l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) chez les patients adultes qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie ou qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les six derniers mois.
Ultomirisreprésente une étape significative dans le traitement de l’HPN. Celui-ci est une nouvelle alternative thérapeutique dans l’inhibition du complément C5 avec un effet prolongé et démontrant un profil de tolérance similaire et une efficacité non inférieure à l’eculizumab, avec une administration d’entretien toutes les huit semaines.