2022-04-05
Généthon rejoint le consortium américain Bespoke Gene Therapy
Généthon rejoint le consortium américain Bespoke Gene Therapy dédié à l’accélération du développement des thérapies géniques pour les maladies ultra-rares
Généthon, le laboratoire français de recherche et développement de la thérapie génique des maladies rares, rejoint le Consortium Bespoke Gene Therapy (BGTC) lancé en octobre 2021 par la Fondation du NIH (National Institutes of Health) dans le cadre de son programme Accelerating Medicines Partnership® (AMP®).
Généthon est la seule organisation européenne de ce consortium qui rassemble 31 acteurs des secteurs publics, privés lucratifs et privés non lucratifs, et dont l’objectif est d’inventer le modèle et les technologies qui permettront aux maladies ultra-rares de bénéficier de la thérapie génique. Généthon apportera toute son expertise pour relever ce défi dans l’intérêt des malades.
Parmi les 8000 maladies rares, 85% ont une prévalence de moins d’une personne par million d’habitants et ne concernent que quelques centaines, voire dizaines de malades. Alors que la thérapie génique représente une réelle opportunité pour ces maladies longtemps exclues de toute recherche, les maladies ultra-rares représentent un défi majeur tant en termes de modèle de développement, de design d’essai clinique que de modèle économique. En effet, les mécanismes habituels de mise sur le marché sont inadaptés et les acteurs qui, ces dernières années, ont été pionniers avec ces maladies se recentrent progressivement vers les plus fréquentes des maladies rares ou vers des pathologies fréquentes. Il est donc nécessaire de faire émerger de nouvelles collaborations, associant des acteurs public, privé- lucratif et privé non lucratif. Une nécessité à laquelle répond le consortium Bespoke Gene Therapy.
