2022-07-12
Une prophylaxie par fitusiran a réduit de 61% les saignements chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs, comparativement à une prophylaxie antérieure par facteur de remplacement ou par agent court-circuitant
• Un taux annualisé de saignements (TSA) médian de 0,0 a été rapporté pendant le traitement prophylactique par fitusiran (80 mg par mois), chez tous les participants à l’étude.
• Le fitusiran est un petit ARN interférent thérapeutique expérimental, administré par voie sous-cutanée, développé pour le traitement prophylactique des hémophilies A et B, avec ou sans inhibiteurs.
Les données positives de l’étude ATLAS-PPX de phase III ayant évalué l’efficacité et la sécurité d’un dose mensuelle de fitusiran (80 mg) chez des adultes et adolescents atteints d’hémophile A ou B sévère qui avaient reçu antérieurement un traitement prophylactique par facteur de remplacement ou par agent court-circuitant, ont été présentés aujourd’hui dans le cadre d’une séance sur l’actualité de dernière minute du Congrès 2022 de la Société internationale de thrombose et d’hémostase (International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH). Cette étude a atteint son critère d’évaluation primaire et permis de démontrer qu’une prophylaxie par fitusiran réduit significativement les épisodes hémorragiques, comparativement à une prophylaxie antérieure par facteur ou par agent court-circuitant.
Dr Gili Kenet
Investigateur, Professeur d’hématologie, Directeur, Centre national d’hémophilie d’Israël au Centre médical Sherba, Responsable de l’Institut Amalia Biron de recherche sur la thrombose de l’Université de Tel Aviv, Tel Aviv, Israël
« Le besoin de traitements antihémophiliques qui changent la vie des patients, leur confèrent une protection soutenue et sont également moins pénibles à supporter ne se dément pas. Ces résultats de phase III sont encourageants et montrent que le fitusiran a le potentiel de réduire significativement les épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs. »
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