2022-11-18
Trisomie 21 - Résultats positifs des études de sécurité du candidat-médicament AEF0217
Aelis Farma annonce les résultats positifs d’études de sécurité chez des volontaires sains et l’autorisation d’initier la première étude chez des personnes trisomiques avec son candidat-médicament AEF0217 visant le traitement des troubles cognitifs
• AEF0217 est développé pour être le premier traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1, et en première indication ceux associés au syndrome de Down (trisomie 21) qui constituent un besoin médical majeur et non satisfait à ce jour.
• L’étude de l’administration unique et multiple en escalade de doses de AEF0217 a permis de démontrer la sécurité, la tolérance et la bonne biodisponibilité de AEF0217 chez des volontaires sains.
• Sur la base de ces résultats favorables, l’AEMPS (l’Agence espagnole des médicaments et des dispositifs médicaux) a autorisé une étude de phase 1/2 chez des adultes porteurs de trisomie 21. Cette étude évaluera la sécurité, la tolérance et l'exposition plasmatique tout en apportant de potentielles indications préliminaires d’activité de AEF0217.
• Les premières inclusions dans l’étude de phase 1/2 sont prévues d’ici la fin de l’année.
Aelis Farma (ISIN : FR0014007ZB4 – Mnémonique : AELIS, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies du cerveau, annonce aujourd’hui les résultats favorables du programme d’études cliniques de phase 1 chez des volontaires sains avec AEF0217, candidat-médicament spécifiquement développé pour le traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1, et en première indication ceux associés à la trisomie 21 (syndrome de Down). L’administration aigüe et chronique de AEF0217, jusqu’à 30 fois la gamme thérapeutique anticipée, est bien tolérée et présente des profils de sécurité et d’exposition plasmatique favorables pour la suite du développement clinique.
AEF0217 est le deuxième représentant de la nouvelle classe de médicaments développée par Aelis Farma : les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSi). Le CB1 est le principal récepteur du système endocannabinoïde cérébral responsable de la régulation de plusieurs processus physiologiques et cognitifs. Des études récentes ont montré que les troubles cognitifs liés à la trisomie 21 impliquaient une hyperactivation du récepteur CB1. AEF0217 se positionne comme le premier traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1. AEF0217 vise à capitaliser sur la spécificité des CB1-SSi résidant dans leur capacité à inhiber l’hyperactivité du récepteur CB1 sans altérer les fonctions physiologiques normales et sans induire d’effets secondaires notables, deux critères particulièrement importants pour les populations fragiles comme celles porteuses du syndrome de Down.
