2023-01-09
Nouvelle avancée pour le Programme Batten-1 de Theranexus et de la fondation BBDF dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3)
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui les premiers résultats de leur essai clinique de phase 1/2 dans la forme juvénile de la maladie de Batten (ou CLN3).
Après 9 semaines de traitement à la dose maximale de 600 mg/j de Batten-1, les premiers résultats de l’étude de phase 1/2 portant sur six patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten CLN3, âgés de 17 ans et plus, ont montré un bon profil de tolérance et de sécurité d’utilisation, ainsi qu’un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes.
Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease, explique : « Nous sommes très heureux que Batten-1 ait pu démontrer un bon profil de tolérance et de sécurité d’utilisation pour nos patients souffrant de la maladie de Batten. Ces résultats sont très encourageants et porteurs d’un immense espoir pour toutes les familles qui font face à cette maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe aucun traitement aujourd’hui ».