2023-09-21 
ALSA Ventures lance Axovia Therapeutics, une société de portefeuille dédiée aux nouvelles thérapies géniques, pour le traitement des ciliopathies

•    Développement de la première thérapie génique pour traiter les maladies causées par le dysfonctionnement ciliaire
•    AXV101 cible la dystrophie rétinienne pour les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl (SBB)
•    Obtention des désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la part de la FDA
•    La première étude chez l'homme devrait débuter fin 2024/début 2025
•    Six thérapies potentiellement transformatrices pour les ciliopathies sont en cours de préparation

LONDRES, 20 sept. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- ALSA Ventures, un fonds de capital-investissement britannique axé sur les produits thérapeutiques, annonce l'acquisition d'Axovia Therapeutics Inc et le lancement d'une nouvelle société de portefeuille, Axovia Therapeutics Ltd.
Axovia développe les premières thérapies géniques pour les ciliopathies et prépare des produits destinés à traiter ces maladies dévastatrices, comprenant le syndrome de Bardet-Biedl (SBB).
L'équipe d'investissement d'ALSA Ventures a conçu un plan de développement accéléré pour permettre au programme phare AXV101 de démarrer les essais cliniques au cours des 18 à 24 prochains mois avec la possibilité de passer rapidement à une démonstration de faisabilité clinique et à l'approbation.
AXV101 est une thérapie génique basée sur l'AAV9 ciblant la dystrophie rétinienne associée au SBB chez les patients porteurs de mutations bi-alléliques dans le gène BBS1. Elle a été conçue pour interrompre la dégénérescence rétinienne, qui commence à l'enfance et mène à la cécité avant 20 ans.
Les analyses épidémiologiques révisées suggèrent que le SBB affecte entre 1/70 000 et 1/100 000 des individus en Europe et en Amérique du Nord, et il n'existe aucun traitement pour la dégénérescence rétinienne.
Alek Safarian, PDG d'ALSA Ventures, a déclaré que l'entreprise se réjouissait de démarrer les essais cliniques d'AXV101, auxquels auront accès des patients bien caractérisés et motivés. « En particulier les patients en pédiatrie ayant besoin d'un traitement le plus tôt possible avant que leur vision ne soit altérée de manière irréversible », explique-t-il.
« Notre équipe d'investissement a été particulièrement attirée par Axovia Therapeutics, la considérant comme un précieux ajout à notre portefeuille grandissant de sociétés en raison de ses résultats précliniques saisissants, sa désignation de maladie pédiatrique rare et son mécanisme d'administration d'AAV éprouvé », a-t-il ajouté.
La société est bien positionnée pour obtenir un droit d'accès à un examen prioritaire (PRV, priority review voucher) de la FDA, qui est décerné aux parrains développant des médicaments pour les maladies, y compris les maladies pédiatriques rares.
Axovia se base sur les décennies de travail sur les ciliopathies par les co-fondateurs de l'entreprise, le professeur Phil Beales et le Dr Victor Hernandez, à l'University College London.
Le professeur Phil Beales, PDG par intérim d'Axovia, a déclaré que la plateforme de thérapie génique d'Axovia donne de l'espoir aux patients atteints de SBB dans le monde entier.  
« Au cours des études précliniques, notre nouvelle thérapie génique basée sur le BBS1 a modifié la maladie sous-jacente du SBB, notamment en évitant la perte de la vue par une interruption de la dégénérescence rétinienne », explique le professeur Beales.
Le professeur Beales est un scientifique de renom et un leader des diagnostics dans le domaine des ciliopathies, ayant mené des recherches et initiatives de soin des patients depuis le University College London (UCL) Institute of Child Health pour l'une des maladies ciliopathiques les plus invalidantes dans le monde, le SBB. Pour consulter les ressources de la communauté, rendez-vous ici : https://axoviatherapeutics.com/get-support-for-bbs/
« Notre nouvelle thérapie génique utilise un virus adéno-associé (l'AAV9) afin d'administrer une copie fonctionnelle du gène BBS défaillant dans les tissus clés », explique-t-il.
« Comme l'AAV n'est pas connu pour sa capacité à causer des maladies humaines et qu'il peut être étroitement contrôlé (il ne se reproduit pas comme les virus porteurs de maladies), il s'agit de la méthode d'administration génique de choix pour de multiples thérapies, y compris Luxturna pour la maladie rétinienne. »
Les données cliniques disponibles sur plus de 3 000 personnes traitées au cours de plus de 20 années indiquent que la thérapie génique basée sur l'AAV est bien tolérée et efficace.
Nous remercions Fieldfisher LLP pour son aide concernant cette transaction.


À propos d'Axovia Therapeutics
Axovia Therapeutics, une société de portefeuille d'ALSA Ventures, développe les premières thérapies géniques pour les ciliopathies et prépare des produits pour ces maladies dévastatrices, comprenant le syndrome de Bardet-Biedl (SBB).
Les ciliopathies constituent un groupe de plus de 40 maladies génétiques héréditaires rares liées à plus de 950 gènes impactant la fonction ciliaire. Ces organites microscopiques semblables à des doigts se trouvent en saillie de la plupart des cellules présentes dans le corps.
Le programme phare AXV101 devrait démarrer les essais cliniques au cours des 18 à 24 prochains mois.
AXV101 est une thérapie génique basée sur l'AAV9 ciblant la dystrophie rétinienne associée au SBB chez les patients porteurs de mutations bi-alléliques dans le gène BBS1. Elle est conçue pour interrompre la mort des photorécepteurs et la dégénérescence rétinienne.
Le SBB est une maladie rare affectant entre 1/70 000 et 1/100 000 des individus en Europe et en Amérique du Nord. Il n'existe actuellement aucun remède.
Pour tout complément d'information, veuillez consulter le site https://axoviatherapeutics.com/

À propos d'ALSA Ventures
ALSA Ventures est un investisseur en phase de démarrage dans les sciences de la vie. L'entreprise est en train de développer un portefeuille de sociétés fondées sur des connaissances innovantes dans le traitement des maladies où les options thérapeutiques actuelles sont soit limitées, soit inexistantes. Nous travaillons avec un large réseau mondial d'experts précliniques et cliniques afin d'acquérir des connaissances approfondies de la biologie des maladies pertinentes sur le plan translationnel, puis de tirer parti des connaissances collectives et de l'expérience opérationnelle de l'équipe en vue d'identifier des opportunités pour l'intervention des médicaments.
Nous avons pour objectif d'améliorer les résultats pour les patients en exploitant tout le potentiel des ressources au stade clinique.  Tandis que nous poursuivons le développement de notre portefeuille, notre mission reste claire : apporter aux patients du monde entier des traitements qui changent la vie.
Pour tout complément d'information, veuillez consulter le site https://www.alsaventures.com/