2023-12-19 
Vertex reçoit l'avis positif du CHMP pour la première thérapie génique CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogène autotemcel) dans le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

- Sous réserve d'approbation par la Commission européenne, certains patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une transplantation de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et pour lesquels un donneur apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain n'est pas disponible, seraient éligibles pour le traitement. –

- La décision d'approbation de la Commission européenne est attendue pour le premier trimestre 2024. –
 
Paris, le 15 décembre 2023 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour l'approbation conditionnelle de CASGEVY® (exagamglogène autotemcel [exa-cel]), une thérapie d’édition de gènes utilisant la technologie CRISPR/Cas9, dans le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
S'il est approuvé, l’exa-cel sera la seule thérapie génique pour les patients de l'Union européenne (UE) âgés de 12 ans et plus, atteints de drépanocytose sévère présentant des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels un donneur apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain n'est pas disponible. La décision d'approbation par la Commission européenne est attendue en février 2024.

"Cet avis positif constitue une nouvelle étape réglementaire importante qui souligne le potentiel de CASGEVY® pour les patients éligibles atteints de drépanocytose sévère et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions", a déclaré Nia Tatsis, Ph.D., vice-présidente exécutive et directrice de la réglementation et de la qualité chez Vertex.

"Il existe un besoin urgent de nouveaux traitements dans la bêta-thalassémie et de la drépanocytose, car les personnes atteintes de ces maladies ont toujours à ce jour une espérance de vie nettement plus courte que la population générale et une qualité de vie altérée", a ajouté le Prof. Frédéric Galactéros, généticien-interniste, PU-PH, Responsable de l’Unité des Maladies Génétiques du Globule Rouge (UMGGR), CHU Henri Mondor de Créteil (AP-HP), Président de la filière de santé des Maladies Constitutionnelles Rares du Globule Rouge et de l’Érythropoïèse (MCGRE).

À propos de la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie génétique invalidante, progressive et potentiellement mortelle. Les patients atteints de drépanocytose font état d'une qualité de vie liée à la santé bien inférieure à celle de la population générale et d'une utilisation importante des ressources de santé. La drépanocytose affecte les globules rouges, essentiels au transport de l'oxygène vers l’ensemble des organes et tissus de l'organisme. La drépanocytose provoque des douleurs intenses, des lésions d’organes et une réduction de l’espérance de vie en raison de la présence de globules rouges difformes, dits "faucilles". Les crises vaso-occlusives (CVO), causées par l'obstruction des vaisseaux sanguins par des globules rouges malades, sont la caractéristique clinique de la maladie. Elles se traduisent par des douleurs intenses et invalidantes qui peuvent survenir n'importe où dans le corps et à tout moment. La drépanocytose nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de santé, et entraîne une réduction de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une réduction des revenus et de la productivité tout au long de la vie. En Europe, l'âge moyen du décès des patients atteints de drépanocytose est d'environ 40 ans.  La greffe de cellules souches provenant d'un donneur compatible est une option curative, mais celle-ci n'est accessible qu'à une petite fraction des personnes atteintes de drépanocytose en raison du manque de donneurs disponibles.

À propos de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions
La bêta-thalassémie dépendante des transfusions est une maladie génétique grave qui met en jeu le pronostic vital. Les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions présentent une qualité de vie inférieure à celle de la population générale et requièrent une utilisation importante des ressources de soins de santé. En raison de l’anémie, les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions peuvent ressentir de la fatigue et des essoufflements, et les nourrissons peuvent présenter un retard de croissance, une jaunisse et des problèmes pour s’alimenter. Les complications de la bêta-thalassémie peuvent également inclure une hypertrophie de la rate, du foie et/ou du cœur, une déformation des os et un retard de la puberté. La bêta-thalassémie dépendante des transfusions nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé, et entraîne en fin de compte une réduction de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une réduction des revenus et de la productivité tout au long de la vie. En Europe, l'âge moyen du décès des patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions est de 50 à 55 ans. La greffe de cellules souches provenant d'un donneur compatible est une option curative, mais celle-ci n'est accessible qu'à une petite fraction des personnes vivant avec une bêta-thalassémie dépendante des transfusions en raison du manque de donneurs disponibles.

À propos de CASGEVY® (exagamglogène autotemcel [exa-cel])
CASGEVY® est une thérapie CRISPR/Cas9 d’édition de gènes ex vivo non virale, destinée aux patients éligibles atteints de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, au cours de laquelle les propres cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient sont éditées au niveau de la région « enhancer » spécifique aux érythroïdes du gène BCL11A par le biais d'une rupture double brin précise. Cette modification entraîne la production de niveaux élevés d'hémoglobine fœtale (HbF ; hémoglobine F) au niveau des globules rouges. L'HbF correspond à la forme de l'hémoglobine transportant l'oxygène qui est naturellement présente pendant le développement du fœtus et qui passe à la forme adulte de l'hémoglobine après la naissance. Il a été démontré que CASGEVY réduisait ou éliminait les CVO chez les patients atteints de drépanocytose sévère et réduisait les besoins de transfusion chez les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
L'utilisation de CASGEVY dans l'Union européenne reste expérimentale.
CASGEVY est approuvé aux États-Unis pour le traitement des patients âgées de 12 ans et plus atteintes de drépanocytose sévère présentant des CVO récurrentes. CASGEVY a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle en Grande-Bretagne de la part de la U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints d'une drépanocytose sévère caractérisée par des CVO récurrentes ou d’une bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et pour lesquels un donneur de cellules souches hématopoïétiques apparenté et compatible avec l'antigène leucocytaire humain n'est pas disponible. CASGEVY est en cours d'examen par la Saudi Food and Drug Authority pour la drépanocytose sévère et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et par la U.S. Food and Drug Administration pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

À propos des autorisations de mise sur le marché conditionnelles (AMM conditionnelle)
Les AMM conditionnelles concernent les médicaments qui répondent à un besoin médical important non satisfait, par exemple dans le cas de maladies graves et potentiellement mortelles, lorsqu'il n'existe aucune méthode de traitement satisfaisante ou lorsque le médicament offre un avantage thérapeutique majeur. Une AMM conditionnelle est accordée lorsque les données cliniques complètes ne sont pas encore disponibles, mais que le bénéfice de la disponibilité immédiate du médicament pour répondre à un besoin important non satisfait l'emporte sur le risque inhérent au fait que toutes les données ne sont pas encore disponibles. Les AMM conditionnelles sont valables pour un an et renouvelables chaque année, avec un examen réglementaire permanent des données.

À propos de Vertex
Vertex est un laboratoire de biotechnologie international qui investit dans la recherche scientifique afin de créer des médicaments innovants pour les personnes atteintes de maladies graves. Le laboratoire possède plusieurs médicaments approuvés qui traitent les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques engageant le pronostic vital - la mucoviscidose, la drépanocytose et la bêta-thalassémie transfusion-dépendante - et continue à faire progresser ses programmes cliniques et de recherche dans ces maladies. Grâce à sa connaissance approfondie de la biologie humaine, Vertex dispose également d'un solide portefeuille de thérapies en cours de développement, sous différentes formes, pour d'autres maladies graves, notamment les maladies du rein à médiation APOL1, la douleur aiguë et neuropathique, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1-antitrypsine.
Vertex a été fondé en 1989. Son siège social monde est situé à Boston et son siège international se trouve à Londres. La société possède également des centres de recherche et de développement et des filiales opérationnelles aux États-Unis, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est régulièrement reconnu parmi les meilleures sociétés du secteur pour sa qualité de vie au travail. La société figure notamment depuis 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science, ainsi que, dans le magazine Fortune, sur la liste des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler. Pour obtenir des mises à jour sur l'entreprise et en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez le site https://www.vrtx.fr/ (VRTX-GEN) Note spéciale de Vertex concernant les déclarations prospectives  
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel que modifié, y compris, sans limitation, les déclarations faites par Nia Tatsis, Ph.D. et le Prof. Frédéric Galactèros, dans ce communiqué de presse et les déclarations concernant nos attentes en matière d'approbation réglementaire de CASGEVY®, y compris la date d'approbation prévue, la population anticipée éligible au traitement, notre attente que, si CASGEVY est approuvé, il sera la seule thérapie génique disponible pour les patients éligibles dans l'Union européenne, et nos convictions concernant les avantages de notre thérapie génique. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse soient exactes, ces déclarations prospectives représentent les convictions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent matériellement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que les autorités réglementaires pourraient ne pas approuver CASGEVY, en temps opportun ou ne pas l'approuver du tout, ainsi que d'autres risques énumérés sous la rubrique " Facteurs de risque " dans le rapport annuel de Vertex et dans les documents ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et à l'adresse www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans le présent communiqué de presse à mesure que de nouvelles informations seront disponibles.