2024-02-27 
PK MED annonce l'autorisation de la FDA pour initier le développement clinique de PKM-01, traitement local de la crise de goutte, directement par un essai de phase 2.

Paris, France, le 26 février 2024 – PK MED, une société française de biotechnologie spécialisée dans le développement de micro-implants injectables pour la libération de médicaments en rhumatologie et pour la régénération tissulaire (cell homing), annonce aujourd'hui une avancée significative dans le traitement des crises de goutte, une forme d'arthrite très répandue dans le monde. Au cours d'une procédure de type B Pre-IND1, la Food and Drug Administration (FDA) a donné son accord pour initier le développement clinique de PKM-01 directement par un essai clinique de phase 2 chez des patients sans réaliser d’étude de phase 1. PKM-01 est un traitement local par injection intra-articulaire contre les crises de goutte, développé par PK MED, visant à fournir un soulagement rapide et efficace de la douleur et un effet anti-inflammatoire puissant et non toxique. Grâce au profil à faible risque de toxicité de PKM-01, le programme clinique débutera directement en phase 2, ce qui devrait accélérer considérablement la mise sur le marché.

La goutte se caractérise par des crises inflammatoires répétées provoquant des douleurs aigues insoutenables, dues à des dépôts de microcristaux d'acide urique dans les articulations (genou, cheville, pied, ...). Cette forme d'arthrite, la plus courante, touche plus de 40 millions de patients dans le monde et devient de plus en plus répandue en raison du vieillissement de la population, de l'évolution des modes de vie, des régimes alimentaires et de l'obésité. La colchicine par voie orale est un traitement anti-inflammatoire de référence, mais seule une faible dose quotidienne peut être utilisée en raison de son exposition systémique et de sa toxicité potentiellement sévère. De plus, son effet différé sur l'inflammation ne soulage que partiellement et généralement qu’après un jour, la douleur insupportable provoquée par une crise de goutte.

PKM-01, un traitement intra-articulaire innovant injectable pour les crises de goutte, est une combinaison de colchicine à libération contrôlée et d'une molécule anesthésique, la ropivacaïne. Contrairement aux traitements existants, l'effet anesthésiant de la ropivacaïne permet d'agir sur la douleur dans les minutes qui suivent l'injection dans l'articulation affectée. En outre, la concentration locale élevée et prolongée de colchicine permet d'obtenir un effet puissant et durable sur l'inflammation, sans exposition systémique ni toxicité. Cette approche à double action devrait permettre un soulagement immédiat et efficace de la douleur induite par les crises de goutte, un traitement efficace de l’inflammation et un excellent profil de sécurité.

L'essai de phase 2, qui consiste à évaluer trois doses de PKM-01 dans le cadre d'un essai randomisé prospectif, permettra d'évaluer la sécurité, et l’efficacité afin de sélectionner la dose optimale de PKM-01 pour l'essai pivot de phase 3.

Le marché visé par PKM-01 est considérable, avec des ventes annuelles estimées à plus d'un milliard de dollars aux États-Unis, dépendant de l’indication et du prix, soutenu par un fort besoin médical non satisfait et d'une prévalence élevée et croissante de la goutte dans le monde.
1 Type B Meetings (fda.gov)

Le Pr. Angelo Gaffo, chef du département de rhumatologie spécialisé dans l'arthrite microcristalline à l'hôpital VA de Birmingham, Alabama, États-Unis, déclare : « Ce produit comblera une carence très importante dans le traitement des crises de goutte : une alternative efficace et sûre pour tous les patients et notamment pour ceux qui ont des contre-indications à d'autres traitements. Avec le vieillissement et la diversification de la population souffrant de goutte, les patients présentant des contre-indications sont de plus en plus nombreux et il n'existe pas de bonnes alternatives pour eux. »

Gauthier Pouliquen, Ph.D., CEO de PK MED, déclare : « Cette réponse positive de la FDA est une excellente nouvelle pour les cliniciens et tous les patients souffrant de crises de goutte. La mise sur le marché de PKM-01 devrait en être considérablement accélérée. PK MED entre désormais en phase de levée de fonds, afin de financer la phase 2 des essais cliniques de PKM-01. Notre produit constitue une belle opportunité, attractive et à faible risque pour des partenaires et des investisseurs. »

À propos de PK MED
PK MED est une société de biotechnologie française, fondée en 2019 par Truffle Capital, qui développe des implants injectables pour la libération de médicaments en rhumatologie et pour le cell-homing favorisant la greffe de moelle osseuse. L'expertise unique et le savoir-faire technologique de PK MED lui permettent de faire évoluer les traitements systémiques existants vers de nouvelles thérapies locales brevetées, plus sûres et plus efficaces.
PK MED a développé un portefeuille de projets précliniques dans des indications où les besoins médicaux sont très importants, à commencer par la crise de goutte (PKM-01) et la greffe de moelle osseuse (PKM-02).