Alexion, leader en recherche clinique pour les innovations dédiées aux maladies rares !
Fondée en 1992 aux Etats-Unis, Alexion Pharmaceuticals est une entreprise biopharmaceutique d’envergure mondiale, spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements pour les maladies rares. En 2021, AstraZeneca a fait l’acquisition d’Alexion Pharmaceuticals. Alexion Pharma France, créée en 2005, contribue au quotidien à accélérer l’innovation et à améliorer la prise en charge des patients atteints de maladies rares, souvent invalidantes.
En Juin 2024, Alexion, l’entité maladies rares d’AstraZeneca et le Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice) ont signé un contrat-cadre pour développer, faciliter et accélérer les essais cliniques dans les maladies rares.
Quelques Chiffres clés sur les maladies rares (source : Sante.gouv.fr) :
- Les maladies sont dites rares lorsqu’elles touchent 1 personne sur 2 000, soit en France moins de 30 000 malades par pathologie
- Plus de 3 millions de Français atteints par l’une des 7000 maladies rares connues à ce jour
- Plus de 25 millions de personnes concernées en Europe
- Un diagnostic qui met en moyenne 5 ans à être posé
Signature de l’accord-cadre entre Alexion, AstraZeneca Rare Diseases et le CHU de Nice en présence de Céline Khalifé, General Manager France & BeLux, Alexion, et d’Eric Monch, Directeur de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) du CHU.
Le copyright est du CHU de Nice.
Estelle Bouillard de La Gazette Diag & Santé a rencontré pour vous Céline Khalifé, Directrice générale d’Alexion France et BeLux.
Estelle Bouillard (EB) : « Bonjour, Pouvez-vous vous présenter ? et nous présenter en quelques mots Alexion en France ? »
Céline Khalifé (CK) : « Bonjour, je suis Céline Khalifé, directrice générale de la filiale française d’Alexion. Notre spécialisation dans les maladies rares nous amène à nous intéresser à de nombreuses aires thérapeutiques : Hématologie, Néphrologie, Neurologie, troubles métaboliques, endocrinologie rare, oncologie rare.
Aujourd’hui, on constate un besoin médical non couvert important dans les maladies rares – puisqu’on estime à 95% le pourcentage des maladies rares qui n’ont aujourd’hui pas de traitement disponible pour les patients. Chez Alexion, nous sommes fiers d’innover via des programmes de développement ambitieux, et de proposer sur aux patients de nouvelles thérapies validées par une AMM.
Nous avons aujourd’hui un portefeuille de produits qui couvre 7 maladies en France. Nous continuons le développement dans les domaines des maladies avec une origine immunitaire grâce à la science du complément, et poursuivons également de nouveaux développements dans les maladies métaboliques et endocrinologiques rares.
Il faut également rappeler que les maladies rares affectent des enfants dans 50% des cas, et sont à 80% d’origine génétique. Ainsi, nous investissons sur le long terme dans la recherche de thérapies géniques et cellulaires, avec l’ambition, d’ici 2030, de pouvoir mettre à disposition des thérapies qui guérissent les patients, en allant directement agir sur la cause des pathologies. C’est une stratégie portée à la fois par des investissements en interne et en externe. »
EB : « Expliquez-nous en quoi l’accord-cadre signé avec le CHU de Nice est impactant pour lutter contre les maladies rares ? »
CK : « Alexion est particulièrement engagé dans la recherche clinique et nous souhaitons faire rayonner l’excellence de la recherche française dans le monde. La valorisation de l’écosystème français est essentielle pour nous. Or, innover s’accompagne de processus administratifs lourds. Nous collaborons depuis quelques années avec le CHU de Nice qui a, lui aussi, un fort engagement dans la recherche clinique, en particulier dans les maladies rares. Le CHU de Nice dispose d’ailleurs de plusieurs centres de référence et compétence dans les maladies rares. Cet accord cadre marque un engagement commun pour accélérer l’innovation et faciliter l’accès aux essais cliniques, et une ambition partagée de contribuer au rayonnement scientifique français.
Il est important de rappeler que la recherche clinique est une course de vitesse, dans un contexte de compétitivité internationale. Or, dans les maladies rares, le recrutement de patients est complexe. Etablir un accord avec un centre d’excellence en dehors du Bassin parisien est également un choix que nous avons fait, afin de rendre nos essais cliniques accessibles au plus grand nombre.
Ce contrat cadre est le garant de nos protocoles, de notre façon de travailler – un garant de l’accélération des essais cliniques et de leur excellence !
Au cours des 3 prochaines années, cette collaboration scientifique va permettre de :
- participer au développement et à l’amélioration de la recherche clinique en France, et plus particulièrement sur Nice et sa région
- Faciliter l’identification d’ experts, afin d’initier et de renforcer les discussions le plus en amont possible pour adapter les protocoles de recherche aux enjeux et contraintes locaux des patients et des hôpitaux. Il s’agit également de mieux comprendre le parcours de soins des patients, afin de faciliter leur implication dans l’essai clinique, et d’être plus réactif pour que le CHU soit en mesure de proposer l’essai clinique le plus tôt possible à ses patients.
- S’assurer de la qualité des procédures et des données recueillies lors de l’essai clinique, afin de garantir la sécurité des patients, tout en disposant des données suffisantes pour comprendre l’efficacité et la tolérance du médicament, et de déterminer une mise à disposition adaptée aux besoins des patients, si l’essai est positif. »
EB : « Quelles sont les priorités pour Alexion dans cette course à l’excellence ? »
CK : « Chez Alexion, nous avons conscience que la première étape d’accès à l’innovation pour certains patients, c’est l’accès aux essais cliniques ! Nous œuvrons donc pour garantir un accès à l’innovation de manière équitable et inclusive sur l’ensemble du territoire français.
« Par exemple, nous avons souhaité pour l’édition 2025 des Regards Croisés sur les Maladies Rares, une initiative portée par OrphanDev et Alexion, étudier la situation des femmes face aux maladies rares.
En effet, l’annonce du diagnostic pour un enfant est un séisme pour la famille et conduit par exemple à de nombreuses séparations. Même sans cela, dans la majorité des cas, la femme se retrouve seule à gérer l’enfant malade, avec parfois une fratrie, des problématiques de garde, des distances importantes pour recevoir le traitement etc. ce qui peut la conduire à devoir décliner la participation de son enfant à un essai clinique.
Rendre accessible les essais cliniques en région en optimisant le parcours du patient (optimisation des rendez-vous en couplant visites, examens cliniques etc.) est donc un réel challenge.
Dans cet objectif d’équité d’accès à l’innovation nous envisageons d’autres collaborations de ce type sur le territoire français. »
Pour en savoir plus : https://alexionpharma.fr/
et Maladies rares : plateforme d’expertise RESILIENCE | CHU de Nice (chu-nice.fr)
Estelle BOUILLARD
©La Gazette Diag & Santé
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