2023-02-03
Pharnext dévoile les dernières avancées de l’essai PREMIER, étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext SA (FR001400BV89 - ALPHA) (la « Société »), société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, fait aujourd’hui le point sur l’essai PREMIER, étude clinique pivot de Phase III de son candidat médicament le plus avancé, PXT3003, en développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
L'essai PREMIER, initié en mars 20211 , est une étude internationale pivot de Phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo (deux bras), dont l'objectif principal est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de PXT3003 sur une période de 15 mois chez des patients atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée. La dose de PXT3003 testée contre placebo dans l'étude PREMIER correspond à la dose élevée testée dans la première étude clinique de Phase III (l’essai PLEOCMT) et dans son étude d'extension de Phase III en ouvert actuellement en cours (l'essai PLEOCMT-FU).
En accord avec les agences réglementaires, le critère principal d'évaluation de l'efficacité est l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap moteur fonctionnel. Au total, 387 patients atteints de CMT1A d’intensité légère à modérée ont été inclus dans l’essai PREMIER (dépassant le nombre de 350 patients initialement définis dans le protocole)2 : 153 aux Etats-Unis, 183 en Europe, 39 au Canada et 12 en Israël.
