2023-07-03
Ipsen et GENFIT annoncent les résultats positifs de l'essai de Phase III ELATIVE® évaluant elafibranor chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive, une maladie cholestatique rare du foie
- L'essai a atteint le critère d'évaluation principal, avec un pourcentage statistiquement supérieur de patients ayant observé une évolution cliniquement significative de la cholestase par rapport au placebo.
- Ces résultats positionnent elafibranor comme une nouvelle option de traitement potentielle importante, dans des domaines où les besoins restent largement insatisfaits.
- Elafibranor a été bien toléré avec un profil de sécurité cohérent par rapport aux études précédentes.
- Ipsen a l'intention de soumettre des demandes d’autorisation pour elafibranor à la suite d’échanges avec les autorités américaines (Food and Drug Administration) et européennes (Agence européenne des médicaments).
Paris (France) le 30 juin 2023 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et GENFIT (Nasdaq et Euronext: GNFT), ont annoncé aujourd'hui les premières données positives de l'essai pivot de Phase III ELATIVE®. L'essai visait à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'elafibranor, un double agoniste PPAR α et δ expérimental, dans le traitement de patients atteints d'une maladie hépatique cholestatique rare, la cholangite biliaire primitive (CBP), et présentant une réponse inadéquate ou une intolérance au traitement de référence, l’acide ursodésoxycholique (UDCA).
L'essai a atteint son critère composite principal, 51 % des patients sous elafibranor 80 mg ont atteint une amélioration de la cholestase en réponse au traitement contre 4 % sous placebo (p<0.0001). La réponse au traitement a été définie dans l'essai par un taux d’alcaline phosphatase (ALP) < 1.67 x Limite supérieure de la normale (ULN) et de bilirubine totale (TB) ≤ ULN avec une réduction de l’ALP ≥ 15% à la semaine 52. L'ALP et la bilirubine constituent d'importants facteurs de prédiction de la progression de la maladie. Leur diminution peut indiquer une réduction des lésions cholestatiques et une amélioration de la fonction hépatique.
Le premier critère d'évaluation secondaire, la normalisation du taux d'ALP à la semaine 52, a également été atteint avec une amélioration statistiquement significative en faveur du médicament expérimental elafibranor par rapport au placebo. Pour un autre critère secondaire, une tendance à l’amélioration du prurit a été observée avec une diminution du prurit (démangeaisons) plus importante depuis l’inclusion mesurée par la PBC Worst Itch Numeric Rating Scale pour les patients sous elafibranor comparé au placebo, qui n’a pas atteint la significativité statistique. Dans l'étude, elafibranor a été généralement bien toléré avec un profil de tolérabilité conforme à celui observé dans les études précédemment publiées.
