2023-10-02
Une première pour Généthon pour une maladie rare du foie
Pour la première fois pour une maladie métabolique du foie, une thérapie génique démontre son efficacité. Le traitement a été conçu par Généthon contre le syndrome de Crigler-Najjar qui provoque de graves dommages neurologiques.
Publiés le 17 août dernier dans New England Journal of Medicine, les résultats de l’essai clinique mené en France, en Italie et aux Pays-Bas, confirment la bonne tolérance et la sécurité du traitement et révèlent une efficacité durable. Le candidat-médicament, qui a obtenu en mars 2023 le statut prioritaire PRIME par l’EMA, est entré en phase dite "pivot", la dernière étape pour confirmer son efficacité sur un plus grand nombre de patients avant une demande d’enregistrement auprès des autorités de santé.
