2024-02-14
La Commission européenne approuve la première thérapie génique CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogène autotemcel), pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions
- Dans l’Union Européenne, plus de 8 000 patients âgés de 12 ans et plus, atteints de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pourraient être éligibles au traitement. –
Paris, le 13 février 2024 - Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à CASGEVY® (exagamglogène autotemcel [exa-cel]), une thérapie d’édition de gènes utilisant la technologie CRISPR/Cas9. CASGEVY® est approuvé pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus, atteints de drépanocytose sévère présentant des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels un donneur apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain n'est pas disponible.
