2024-04-11
Axoltis Pharma reçoit l'autorisation de lancer SEALS, un essai clinique de phase II pour les patients atteints de SLA avec son candidat médicament NX210c
• L'essai de phase II vise à évaluer l'efficacité et la tolérance de NX210c chez des patients atteints de Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA – Maladie de Charcot)
• 80 patients seront inclus et les premiers résultats sont attendus début 2026
• Le candidat médicament NX210c permet une approche prometteuse de réparation de la Barrière Hémato-Encéphalique (BHE) qui est altérée dans les maladies neurodégénératives telles que la SLA
Clermont-Ferrand et Lyon (France), le 10 avril 2024 - Axoltis Pharma, société biopharmaceutique française spécialisée dans le développement de solutions thérapeutiques pour les maladies neurodégénératives, annonce aujourd’hui avoir obtenu l'autorisation de l'ANSM pour lancer l’étude clinique SEALS. Il s’agit d’un essai de phase II du candidat médicament NX210c chez des patients atteints de Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA – Maladie de Charcot). C’est le premier essai clinique évaluant une approche consistant à réparer la Barrière Hémato-Encéphalique (BHE) dans la SLA.
La SLA est une maladie neurodégénérative mortelle qui touche actuellement 50 000 personnes en Europe et entraîne 10 000 décès chaque année. Elle attaque principalement les neurones moteurs du cerveau et de la moelle épinière, ce qui entraîne une faiblesse musculaire et une paralysie. La plupart des patients décèdent d'insuffisance respiratoire dans un délai de deux à cinq ans, en moyenne. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif pour la SLA. Le seul médicament autorisé en Europe pour cette pathologie est le Riluzole, qui prolonge la survie de seulement deux mois en médiane. La SLA reste donc une maladie neurologique dégénérative et mortelle dont les besoins sont largement insatisfaits.
Il a été démontré que la BHE, qui protège le cerveau contre l’entrée de substances indésirables du sang, est altérée dans plusieurs maladies neurodégénératives, telles que la SLA, et que cette altération pourrait même être à l'origine de certaines pathologies. NX210c, l'agent thérapeutique innovant d'Axoltis, peut aider la BHE à retrouver son intégrité, tout en offrant une neuroprotection et en améliorant la neurotransmission. Le NX210c est un peptide cyclique de 12 acides aminés synthétisé à partir de la séquence la plus conservée et répétée de la SCO-Spondin.
