2024-04-28
Les premiers résultats de l'essai clinique du GNT0004, thérapie génique pour la myopathie de Duchenne de Généthon, présentés au congrès Myology 2024
Ce jour, Francesco Muntoni, investigateur principal de l’essai multicentrique international de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne mené par Généthon avec le produit GNT0004, a exposé le design original de l’essai et ses premiers résultats lors du congrès scientifique international Myology 2024 qui se tient actuellement à Paris.
L’essai dont Généthon est le promoteur combine les phases I/II/III et associe une étape d’escalade de dose, suivie d’une phase pivotale à la dose finalement choisie. L’essai a reçu une autorisation en France et au Royaume-Uni et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche. Il a démarré en 2021 et il a repris fin 2022 après résolution d’un effet secondaire rencontré chez le premier patient, similaire à ceux observés dans d’autres essais, et discutés au sein d’un groupe collaboratif entre les promoteurs de différents essais de thérapie génique pour la même maladie.
5 patients âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour par GNT0004, 4 en France et 1 au Royaume-Uni. 2 patients ont été traités à la première dose et 3 au second palier de dose.
