2024-08-28
Mucoviscidose : Une étude met en évidence la nécessité d’autoriser KAFTRIO au-delà de l’actuelle AMM
Vaincre la Mucoviscidose et le Pr Pierre-Régis Burgel, responsable du Centre de référence maladies rares - coordonnateur mucoviscidose (CRMR) avaient saisi l’ANSM d’une demande d’extension du cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour Kaftrio (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor) concernant les patients de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del quelle que soit la sévérité de la maladie (auparavant limité aux seuls patients âgés de 12 ans et plus et présentant une forme sévère de la maladie). Début juin 2023, l’ANSM avait fait droit à cette demande. Le Pr Burgel et son équipe viennent de publier les résultats complets de l’étude en vraie vie[1], réalisée avec les 47 Centres de ressources et compétences pour la mucoviscidose (CRCM) et financée en grande partie par l’association Vaincre la mucoviscidose. Ils confirment les premiers résultats qui démontrent que Kaftrio a un effet bénéfique pour plus de 50 % des patients qui n’ont pas de mutation F508del, seule mutation pour laquelle l’AMM a été délivrée en Europe.
