2024-10-23
Enjeux et perspectives des thérapies géniques dans les maladies rares : l’exemple de l’hémophilie
En France, plus de 3 millions de personnes sont touchées par l’une des 7 000 maladies rares officiellement reconnues1. Pourtant, peu bénéficient d’un traitement car il n’en existe aujourd’hui que pour une minorité de maladies rares2. Pour ces patients, la thérapie génique pourrait représenter un nouvel espoir thérapeutique. Grâce à sa capacité industrielle, Pfizer est au premier rang pour contribuer à faire advenir ce changement de paradigme thérapeutique et contribuer, en France, à la construction d’un nouveau modèle adapté à ces médicaments innovants. En outre, avec dans son portefeuille en développement deux thérapies géniques en hémophilie A et hémophilie B, l’entreprise ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement de cette maladie rare3.
