2024-12-11
ASH : le rilzabrutinib a apporté un bénéfice significatif aux patients atteints de TPI dans le cadre de la première étude de phase III positive consacrée à un inhibiteur de la BTK
• Les données pivots de phase III montrent une réponse plaquettaire rapide et durable, une diminution des saignements, du recours à un traitement d’urgence et de la fatigue physique, ainsi qu’une amélioration des scores de qualité de vie chez les patients porteurs d’une TPI persistante ou chronique.
• Ces résultats illustrent le profil de sécurité et d’efficacité du rilzabrutinib, premier inhibiteur de la BTK, et son intérêt potentiel pour le traitement de la TPI.
• Le rilzabrutinib est actuellement examiné par les autorités réglementaires des États-Unis et de l’Union européenne.
Paris, le 7 décembre 2024. Les résultats positifs de l’étude pivot de phase III LUNA 3 du rilzabrutinib dans le traitement d’adultes atteints d’une thrombocytopénie immune (TPI) persistante ou chronique, une maladie immunitaire rare, confortent le profil d’efficacité et de sécurité du rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent, réversible, par voie orale, de même que son potentiel de premier médicament de sa classe pharmacothérapeutique pour le traitement de la TPI. Une réponse plaquettaire a été observée chez 65 % (n=86) des patients traités par rilzabrutinib, contre 33 % (n=23) des patients sous placebo. Le critère d’évaluation primaire a été satisfait et 23 % des patients adultes porteurs d’une TPI traités par le rilzabrutinib ont présenté une réponse plaquettaire durable, contre 0 % des patients du groupe placebo (p<0,0001). Les critères d’évaluation secondaires de l’étude ont également été satisfaits, comme en témoignent les résultats obtenus concernant les saignements, le nombre de semaines avec réponse plaquettaire, le recours à un traitement d’urgence, la fatigue physique et les scores de qualité de vie.
Ces résultats ont été présentés aujourd’hui à l’occasion de la 66e Conférence et exposition annuelles de l’American Society of Hematology (ASH) qui se tient à San Diego, du 7 au 10 décembre 2024.
