2021-06-16
bluebird bio - Congrès EHA: nouvelles données d'efficacité et de sûreté
Selon les données présentées au congrès virtuel de l’EHA 2021, le betibeglogene autotemcel (beti-cel), thérapie génique à administration unique pour la β-thalassémie, continue à se montrer efficace chez les patients pédiatriques et adultes de tous les génotypes
Les données de l’étude de suivi à long terme (LTF-303) qui inclut 51 patients traités par beti-cel, montrent que tous ceux ayant obtenu une indépendance transfusionnelle (IT)* , l’ont conservée avec un suivi allant jusqu’à sept ans 1
Dans les études de phase 3, 89 % (32/36) de tous les patients évaluables, tout génotype confondu, ont obtenu une IT et n’ont plus nécessité de transfusions, dont 91% (20/22) des patients pédiatriques ayant moins de 18 ans2,3
L’absence d’évènements indésirables liés au médicament plus de 2 ans après perfusion confirme que le profil de sécurité de beti-cel à long-terme est favorable1
Les niveaux de fer ont approché la normale tandis que les marqueurs d’hémolyse se sont normalisés, ce qui indique que la production de globules rouges sains est maintenue sans le concours de transfusions1,2
bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) présente aujourd’hui des données de plusieurs études sur la thérapie génique betibeglogene autotemcel (beti-cel) - (commercialisée sous le nom ZYNTEGLO™ dans l’UE, l’EEE et le R-U) chez les patients adultes, adolescents et pédiatriques atteints de β-thalassémie dépendante de la transfusion (TDT). Ces données ont été présentées pendant le congrès virtuel de l’EHA 2021, le 26e congrès annuel de l’association européenne d’hématologie, qui se déroule du 9 au 17 juin 2021.
