2021-06-29
Thérapie génique : résultats préliminaires d'un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, présentés au congrès de l'EASL
Des résultats préliminaires de l'essai de thérapie génique européen mené par Généthon, en collaboration avec le réseau européen CureCN, dans le syndrome de Crigler-Najjar ont été présentés lors de l'International Liver Congress, congrès annuel de l'EASL (European Association for the Study of the Liver), le 26 juin. Selon les premières observations, le candidat-médicament est bien toléré et montre des premiers effets thérapeutiques qui restent à confirmer lors de la poursuite de l'essai.
Le Dr Lorenzo D'Antiga (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII, Bergame, Italie), l'un des investigateurs de l'essai de thérapie génique mené par Généthon dans le syndrome de Crigler-Najjar, a présenté lors du congrès 2021 de l'EASL (European Association for the Study of the Liver), les résultats chez les premiers patients traités. Selon les premières observations, le traitement, qui consiste à apporter aux cellules hépatiques une copie du gène UGT1A1 codant une enzyme qui permet l'élimination de la bilirubine, donne des résultats encourageants.
Cet essai, utilise une technologie développée à Généthon par l'équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie », dirigée par le Dr Giuseppe Ronzitti : « L'équipe a beaucoup travaillé sur ce projet de la conception et développement de l'approche jusqu'à l'essai. Nous avons, en effet, conçu le candidat-médicament, fait les preuves d'efficacité pré-cliniques puis désigné le produit pour l'essai clinique. Nous poursuivons nos travaux pour développer de nouvelles approches pour d'autres maladies du foie. ».
« Ces premières observations présentées lors du dernier congrès de l'EASL montrent que la thérapie génique pourrait devenir une alternative thérapeutique pour cette maladie du foie sévère. Nous devons rester prudents car l'essai se poursuit et nous permettra d'évaluer sur la durée et chez d'autres patients ces premiers résultats encourageants. » Frédéric Revah, directeur général de Généthon.
Pour en savoir plus : www.genethon.fr
