2021-10-20
Les données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, l'essai PLEO-CMT, publiées dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases.
Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA) (« La Société »), société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY™, annonce aujourd'hui la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A ("CMT1A"), l'essai PLEO-CMT, dans l'Orphanet Journal of Rare Disease ("OJRD"). Sur la base de leur conclusion selon laquelle le groupe traité avec la dose élevée de PXT3003 a montré une amélioration statistiquement significative sur le critère principal d’évaluation, l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) par rapport au placebo, avec un bon profil de sécurité, les auteurs considèrent le PXT3003 à dose élevée comme une option thérapeutique prometteuse pour les patients atteints de CMT1A.
L'essai PLEO-CMT, une étude clinique de Phase III internationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, a été conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité de PXT3003 à dose faible ou élevée chez des patients atteints de CMT1A légère à modérée, sur une durée de 15 mois. Au total, 323 patients ont été recrutés dans l'essai PLEO-CMT dans 29 centres en Europe, aux États-Unis et au Canada. Le groupe traité avec PXT3003 à dose élevée a montré une amélioration significative sur le critère principal d’évaluation, le score ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) par rapport au placebo (différence moyenne : -0,37 points ; IC 97,5% : [-0,68 à -0,06] ; p=0,008). De plus, des effets cohérents du traitement avec PXT3003 ont été observés dans les différentes analyses de sensibilité. Les deux doses de PXT3003 testées, élevées et faibles, se sont révélées sûres et bien tolérées. Tous les patients CMT1A randomisés qui ont terminé l'essai PLEO-CMT (qu’ils aient reçu PXT3003 ou le placebo) ont été éligibles à poursuivre un traitement avec PXT3003 dans une étude d'extension ouverte, l'essai PLEO-CMT-FU. Cette étude d'extension est toujours en cours et 130 patients reçoivent actuellement PXT3003 à dose élevée.
