2021-10-21
Biogen annonce les résultats de l’étude de phase 3 et de son extension en ouvert de tofersen chez des patients atteints de SLA liée au gène SOD1 (SLA-SOD1)
• Dans l'étude de phase 3 VALOR, le critère principal, mesuré par l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R), n'a pas atteint le seuil statistique de significativité ; toutefois, des signes de réduction de la progression de la maladie ont été observés sur plusieurs critères d'évaluation secondaires et exploratoires.
• L'ensemble des données de VALOR et de son actuelle extension en ouvert ont montré que les participants qui ont initié un traitement par tofersen précocement ont obtenu de meilleurs résultats, ce qui suggère un effet clinique positif.
• Les principales données ont été présentées le 17 octobre lors de la réunion annuelle 2021 de l'American Neurological Association.
• Compte tenu de l'importance des besoins médicaux non couverts, Biogen va étendre son programme d'accès à l'ensemble des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique liée au gène SOD1.
Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) a annoncé les premiers résultats de son étude pivotale de phase 3 VALOR sur tofersen (BIIB067), une thérapie anti-sens expérimentale évaluée chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée au gène SuperOxyde Dismutase 1 (SOD1). Bien que tofersen n'ait pas atteint le critère principal d'évaluation à savoir la modification de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) entre le début et la fin de l'étude, des tendances favorables au tofersen ont été observées dans plusieurs critères secondaires et exploratoires biologiques et cliniques.
En outre, une intégration des données de VALOR et de son étude d’extension en ouvert (OLE) telle que pré-spécifiée au protocole, a renforcé ces résultats et a montré que l'introduction précoce de tofersen entraînait un moindre déclin dans de multiples mesures de fonction motrice, de fonction respiratoire, de force musculaire et de qualité de vie chez les personnes atteintes de SLA-SOD1. La plupart des événements indésirables observés dans les études VALOR et OLE étaient d’intensité légère à modérée, notamment des douleurs liées à la procédure d’administration, des maux de tête, des douleurs dans les extrémités, des chutes et des dorsalgies.
