2021-11-16
ABIONYX Pharma annonce de nouveaux résultats cliniques positifs pour CER-001 dans les maladies rénales associées à un déficit en LCAT publiés dans la revue « Journal of Internal Medicine »
• Efficacité démontrée dans l'indication rénale
• Démonstration de la capacité à normaliser les lipoprotéines
• Clarification du mécanisme d'action de CER-001
ABIONYX Pharma (FR0012616852 – ABNX), société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, annonce aujourd’hui de nouveaux résultats cliniques positifs pour CER-001 dans les maladies rénales associées à un déficit familial en LCAT (FLD) publiés dans le « Journal of Internal Medicine », une revue de médecine interne de premier plan.
L'aggravation de la fonction rénale du patient a été ralentie par les perfusions de CER-001. La biopsie rénale a montré une réduction des dépôts lipidiques et une stabilisation de la maladie. Ces résultats démontrent que CER-001 a le potentiel de pouvoir être bénéfique dans d'autres maladies rénales caractérisées par des dépôts lipidiques rénaux.
Pour rappel, le traitement compassionnel par CER-001 d'un patient italien présentant un déficit en LCAT a été autorisé par le comité d'éthique régional de Friuli Venezia Giulia (avis CEUR-2020-EAP-012-ASUFC) en février 2020.
Le patient présentait une mutation homozygote du gène de la lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) et avait développé une glomérulopathie agressive nécessitant trois transplantations rénales distinctes en 20 ans. Neuf mois après la troisième greffe rénale, la fonction rénale avait déjà diminué de moitié. Dans le cadre de ce traitement compassionnel de la maladie rénale associée au déficit en LCAT, le patient avait été traité avec CER-001, un mimétique de HDL contenant de l'apoA-I, pour tenter d’améliorer son insuffisance rénale rapidement évolutive.
