2021-12-03
Trisomie 21: résultats positifs de la première administration chez l'homme de AEF0217
Aelis Farma annonce les bons résultats de la première administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament pour le traitement des troubles cognitifs du syndrome de Down
• AEF0217 est le 2ème candidat-médicament le plus avancé de la nouvelle classe pharmacologique développée par Aelis Farma : les inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur CB1 également nommés CB1-SSi.
• AEF0217 est développé pour être le premier traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1, et en première indication ceux associés au syndrome de Down qui constituent un besoin médical majeur et non satisfait à ce jour.
• Cette étude d’administration unique en escalade de doses vise à évaluer la sécurité, la tolérance et la biodisponibilité de AEF0217, et s’inscrit dans un large programme de phase 1 prévoyant d’inclure 68 volontaires sains dont les résultats complets sont attendus au troisième trimestre 2022.
AELIS FARMA, société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies du cerveau, annonce aujourd’hui que AEF0217 a été administré à la première cohorte de volontaires sains, dans le cadre d’une étude clinique de phase 1 évaluant la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques de son second candidat-médicament. L’administration de AEF0217, à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée, est bien tolérée et présente des profils de sécurité et d’exposition plasmatique favorables pour la suite du développement clinique.
AEF0217 est le deuxième représentant de la nouvelle classe de médicaments développée par Aelis Farma : les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSi). Ces molécules sont basées sur un nouveau mécanisme naturel de régulation du cerveau découvert par le groupe de recherche du Dr. Pier Vincenzo Piazza, co-fondateur et Président d’Aelis Farma et ancien directeur du Neurocentre Magendie de l’INSERM à Bordeaux. Les CB1-SSi ont un mécanisme d’action unique qui lui permet d’inhiber spécifiquement l’activité cellulaire du CB1 qui parait être impliquée dans l’hyperactivité pathologique du récepteur CB1, en laissant l’activité physiologique de base du récepteur se poursuivre normalement. Le CB1 est le principal récepteur du système endocannabinoïde responsable de la régulation de plusieurs processus physiologiques et cognitifs.
AEF0217 se positionne comme le premier traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1, elle-même provoquée par une dérégulation du système endocannabinoïde endogène. Des études récentes[1] ont montré que les troubles cognitifs liés au syndrome de Down (Trisomie 21) impliquaient une hyperactivation du récepteur CB1.
