2022-02-08
Theranexus et la Fondation BBDF initient le recrutement pour l'étude de phase I/II dans la maladie de Batten
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), initient le recrutement de l’essai clinique de phase I/II évaluant BBDF-101 dans la maladie de Batten1.
Franck Mouthon, Président de Theranexus, déclare : « Le lancement du recrutement est une étape clé pour le développement de notre candidat-médicament BBDF-101. Cette étude sera conduite avec la Fondation BBDF et en collaboration, aux Etats-Unis, avec des centres de référence de la maladie de Batten, maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle. Notre ambition est de démontrer tout le potentiel de BBDF-101 dans une pathologie pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucune solution thérapeutique pour les patients. »
Dans le prolongement de l’obtention, mi-2021, par la Food and Drug Administration (FDA) du statut d’Investigational New Drug (IND) pour son programme BBDF-101, Theranexus recrute désormais activement des patients pour son essai clinique de phase I/II. Cet essai de 2 ans prévoit que les six patients âgés de 17 ans ou plus reçoivent pendant les 4,5 premiers mois le médicament BBDF-101 en escalade de dose, avec l’établissement de la tolérance et de la pharmacocinétique du Tréhalose, du Miglustat et de la combinaison Tréhalose/Miglustat. Les résultats de cette phase de titration seront disponibles au début du second semestre 2022.
Theranexus projette, après consultation de la FDA, de démarrer une étude de phase III pivotale fin 2022 qui comportera une cohorte pédiatrique de 30 patients avec des mesures régulières d’évaluation de la progression de la maladie et de tolérance. Il s’agira de comparer la progression sur deux ans des différents signes et symptômes chez ces patients, évaluée selon l’échelle de l’Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS, symptômes neurologiques, comportementaux, activités de la vie quotidienne, etc.), aux données d'une étude sur la progression de la maladie dans une cohorte de patients non traités suivis pendant de nombreuses années à l'Université de Rochester.
Cette étude de phase III sera conduite en collaboration avec les principaux centres de référence sur la maladie de Batten aux États-Unis, qui inclut le Texas Children’s Hospital de Houston, le 4ème centre pédiatrique hospitalier le plus important aux États-Unis, du National Institute of Health et du University of Rochester Batten Center à Rochester, Etat de New York.
« C’est avec une immense reconnaissance envers les familles de nos patients et nos donateurs que nous voyons démarrer le programme clinique BBDF-101 ayant pour objectif de trouver une solution thérapeutique pour les patients souffrant de cette maladie génétique très rare. Le franchissement de cette étape majeure pour la Fondation, en collaboration avec Theranexus, est l’aboutissement enthousiasmant de près de 12 ans de travaux de recherches. » conclut Craig Benson, Président du conseil d’administration de la fondation BBDF.
A propos de la maladie de Batten
La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n’existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN).. Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d’apprentissage. Des convulsions peuvent apparaître dans les 2 à 4 ans suivant la survenance de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement. À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire restent alités avant de mourir prématurément. Des troubles psychiatriques peuvent survenir à tout moment. Cette maladie est toujours mortelle – généralement vers la fin de l’adolescence ou à l’entrée dans l’âge adulte. Aux Etats-Unis et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de 3 000 patients[1] sur ces territoires. D’un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales jouent un rôle clé dans l’apparition et la progression de toutes les CLN.
