2022-02-11
L’olipudase alpha permet d’obtenir des améliorations soutenues de plusieurs manifestations cliniques du déficit en sphingomyélinase acide
• Des données expérimentales tirées d’études de suivi à long terme ont montré que l’olipudase alpha permet d’obtenir des améliorations soutenues de la fonction respiratoire (mesurée par la DLCO) et une réduction du volume de la rate et du foie au fil du temps chez les patients présentant un déficit en sphingomyélinase acide.
• Si elle est approuvée, l’olipudase alpha deviendra le premier et le seul traitement pour le déficit en sphingomyélinase acide.
Les résultats positifs d’études de prolongation, en ouvert, à long terme ont montré que l’olipudase alpha permet d’obtenir une amélioration soutenue de la fonction respiratoire (mesurée par la capacité de diffusion du monoxyde de carbone ou DLCO) et une réduction du volume de la rate et du foie chez les adultes et enfants présentant un déficit en sphingomyélinase acide, sans manifestations neurologiques. Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie rare, évolutive et potentiellement mortelle contre laquelle il n’existe pas de traitement approuvé. Ces données correspondent aux résultats obtenus pendant 6,5 ans auprès de cinq patients adultes présentant un déficit en sphingomyélinase acide, aux résultats d’un traitement de 2 ans chez 20 patients pédiatriques, de même qu’aux résultats de la prolongation en ouvert de l’essai de phase III ASCEND mené chez l’adulte. Elles ont été présentées au 18e WORLDSymposiumTM annuel qui a eu lieu cette semaine à San Diego, en Californie.
Dr Alaa Hamed, MPH, MBA
Responsable Monde des Affaires Médicales, Maladies rares, Sanofi
« Le déficit en sphingomyélinase acide peut provoquer des atteintes multisystémiques progressives et un risque de mortalité prématurée qui augmente à mesure que ses symptômes s’aggravent. Les patients qui présentent cette maladie extrêmement rare ne disposent actuellement d’aucune option thérapeutique. L’ensemble de ces résultats montre que l’olipudase alpha pourrait avoir un impact positif sur l’évolution de cette maladie et permettre d’obtenir des améliorations chaque année, qui maintiennent pendant une période de suivi pouvant aller jusqu’à 6,5 ans. »
