2022-03-29
Approbation de Xenpozyme® (olipudase alpha) au Japon – premier et seul médicament approuvé pour le traitement du déficit en sphingomyélinase acide
• Xenpozyme est le premier médicament de Sanofi approuvé dans le cadre du programme SAKIGAKE d’évaluation accélérée des médicaments.
• Approbation fondée sur les résultats positifs de deux essais cliniques distincts menés chez des enfants et des adultes ayant permis de démontrer une amélioration de la fonction respiratoire (mesurée par la DLCO) et une diminution du volume de la rate et du foie.
Le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale a accordé une autorisation de mise sur le marché à Xenpozyme® (olipudase alpha) pour le traitement des adultes et enfants présentant un déficit en sphingomyélinase acide sans manifestations neurologiques. Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie génétique, évolutive, rare et potentiellement mortelle. Xenpozyme est actuellement le seul médicament approuvé pour le traitement de cette maladie, en plus d’être le premier médicament de Sanofi approuvé dans le cadre du programme SAKIGAKE (« pionnier » en japonais), un dispositif d’évaluation accélérée mis en place par le gouvernement japonais afin de promouvoir la recherche et le développement de nouveaux médicaments innovants permettant de répondre à des besoins médicaux non pourvus.
Dr John Reed, Ph.D.
Vice-Président Exécutif, Responsable Monde, Recherche et Développement, Sanofi
« L’approbation de Xenpozyme est un moment décisif pour les patients présentant un déficit en sphingomyélinase acide et leurs familles et l’aboutissement de 20 années de recherche et d’efforts de la part d’associations partenaires de cliniciens et de patients. Premier médicament au monde approuvé pour le traitement de cette maladie, Xenpozyme représente une option thérapeutique qui pourrait potentiellement transformer la vie de cette communauté de patients longtemps négligée. Nous sommes fiers de cette réalisation et reconnaissants à l’Agence japonaise des produits de santé d’avoir reconnu l’importance des besoins non pourvus que ce médicament permet de satisfaire en lui conférant la désignation Sakigake. Sanofi collabore avec les autorités de santé de multiples pays, en particulier avec celles de l’UE où l’olipudase alpha a obtenu la désignation PRIME et aux États-Unis où cette enzymothérapie substitutive a obtenu la désignation de "Médicament innovant", pour que ce médicament important parvienne le plus rapidement possible aux patients présentant cette maladie, partout dans le monde. »
