2022-05-18
Inserm Transfert : signature d'une licence avec Novartis sur le syndrome de CLOVES
Inserm Transfert annonce la signature d’une licence avec Novartis sur des travaux de recherche du Pr. Guillaume Canaud
Cet accord de licence avec Novartis marque un double succès sur les multiples savoir-faire d’Inserm Transfert avec, d’une part, l’accompagnement réussi des équipes du Pr. Guillaume Canaud par différents départements d’Inserm Transfert et, d’autre part, la valorisation de cette innovation et la défense de la recherche au service des patients
Syndrome de CLOVES et syndromes apparentés : Syndrome d’hypercroissance dysharmonieuse secondaire à une mutation du gène PIK3CA
Inserm Transfert annonce aujourd’hui la signature d’un accord de licence avec Novartis pour les travaux issus des recherches de l’équipe du Pr. Guillaume Canaud au sein de l’Institut Necker – Enfants Malade (INEM), dont l’Inserm est l’une des tutelles. Ces résultats de recherche visent à repositionner l’Alpelisib dans des indications de syndrome de CLOVES afin de soigner et soulager les patients atteints de cette maladie, prioritairement les jeunes enfants ayant des formes sévères. Cette annonce intervient alors que l’autorisation de mise sur le marché américain de cette molécule vient d’être octroyée par la FDA faisant suite aux études cliniques effectuées, notamment à l’hôpital Necker.
Une maladie rare
Les syndromes d’hypercroissance dysharmonieuse liés à une mutation PIK3CA dont fait partie le syndrome de CLOVES (Congenital Lipomatous Overgrowth, Vascular Malformation, Epidermal Nævi) sont un groupe de maladies rares dont les symptômes se traduisent par le développement d’excroissances (tumeur bénigne) déformant certaines parties du corps, responsables de nombreux symptômes tels que des douleurs intenses, des saignements, des thromboses, de la fatigue et parfois pouvant engager le pronostic vital des patients. Ces pathologies sont responsables de handicaps sévères et jusqu’à présent ne faisaient l’objet que de traitements symptomatiques, de radiologie interventionnelle ou de chirurgies souvent mutilantes.
En 2015, grâce à un premier patient atteint d’une forme très grave de cette pathologie qui vient le consulter, le Professeur Guillaume Canaud s’intéresse à cette maladie. Le Dr Canaud connait bien cette voie de signalisation sur laquelle il travaille dans d’autres contextes.
