2022-05-24
Maladies rares : une recherche clinique forte, notamment en pédiatrie et dans les pathologies ultra rares
Priorité de l’actuelle présidence française de l’Union européenne, les maladies rares ont fait l’objet d’une conférence interministérielle le 28 février au cours de laquelle un plan européen a été sollicité. Les entreprises du médicament, mobilisées pour la recherche de nouvelles solutions thérapeutiques, publient à l’occasion un rapport d’Horizon Scanning pour analyser le développement clinique et identifier les futures innovations susceptibles d’améliorer la prise en charge des patients souffrant de maladies rares.
Au total, 2801 essais cliniques ont été analysés, ce qui représente 22% des essais cliniques à promotion industrielle. 55% d’entre eux concernent des maladies rares en oncologie. Les règlements européens orphelins et pédiatriques ont largement contribué à cette dynamique de recherche, qui pourrait être infléchie par leur révision prochaine par la Commission Européenne.
