2022-06-30
Xenpozyme® (olipudase alpha) approuvé par la Commission européenne – premier et seul traitement du déficit en sphingomyélinase acide
La Commission européenne (CE) a approuvé Xenpozyme® (olipudase alpha), la première et la seule enzymothérapie substitutive indiquée pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide chez l’enfant et l’adulte présentant un déficit en sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B. Cette approbation se fonde sur les données positives des essais cliniques ASCEND et ASCEND-Peds, dans le cadre desquels Xenpozyme a permis d’observer des améliorations importantes et cliniquement significatives de la fonction respiratoire (mesurée par la capacité de diffusion du monoxyde de carbone prédite ou DLCO), ainsi qu’une diminution du volume de la rate et du foie, avec un profil de tolérance favorable. Compte tenu des besoins médicaux non pourvus urgents que présentent les patients porteurs d’un déficit en sphingomyélinase acide, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à Xenpozyme la désignation de « médicament prioritaire » (PRIME). Plusieurs organismes de réglementation dans le monde lui ont également conféré la désignation de « médicament innovant ».
Dr John Reed, Ph.D
Vice-Président Exécutif, Responsable Monde, Recherche et Développement, Sanofi
« Les personnes présentant un déficit en sphingomyélinase acide, tout comme leurs médecins et soignants, attendent depuis de nombreuses années un traitement contre cette maladie génétique rare et invalidante. L’approbation de Xenpozyme par la CE inaugure une transformation dans ce que nous pouvons désormais offrir aux patients, comme en témoignent les améliorations cliniquement importantes des principales manifestations de la maladie et les effets soutenus observés avec un traitement au long cours. »
À propos du déficit en sphingomyélinase acide
Traditionnellement connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A, de type A/B et de type B, le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie génétique rare, évolutive et potentiellement mortelle. Elle regroupe plusieurs maladies causées par le même déficit enzymatique, dont deux types qui pourraient représenter les extrémités opposées d’un continuum parfois désigné sous le nom de déficit en sphingomyélinase acide de type A et de type B. Le déficit en sphingomyélinase acide de type A/B représente une forme intermédiaire qui inclut des atteintes neurologiques à différents degrés.
