2022-12-08
L’Agence européenne du médicament va examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de tofersen dans le traitement d’une forme génétique rare de SLA
• La sclérose latérale amyotrophique (SLA)1 avec mutation du gène SOD1 est une maladie rare présente chez environ 2 % des personnes atteintes de SLA.2
• Si tofersen était approuvé, il deviendrait le premier traitement à cibler un gène responsable de la SLA.
Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) annonce que l’Agence européenne du médicament (EMA) a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de tofersen, candidat médicament pour le traitement chez l’adulte de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée au gène SOD1 (superoxide dismutase 1). La SLA- SOD1 est une maladie progressive dont l’issue toujours mortelle touche moins d’un millier de personnes en Europe.2 Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement pour les personnes atteintes de SLA-SOD1.3
« Grâce à notre programme d’essais cliniques, nous avons pu constater le potentiel de tofersen pour ralentir la progression de cette maladie à l’issue mortelle inexorable », déclare Priya Singhai, M.D., M.P.H, directrice mondiale de la sécurité et de la science réglementaire et directrice par intérim de la recherche et du développement de Biogen. « Les demandes d’autorisation de mise sur le marché initiées auprès des autorités européennes et américaines marquent une étape importante pour mettre à disposition des patients et des professionnels de santé, dans les meilleurs délais, le premier traitement ciblé par la génétique, pour les personnes atteintes de SLA-SOD1. »
