2023-02-20
Le développement de traitements et la lutte contre l'errance diagnostique doivent être les principales priorités du prochain Plan National Maladies Rares !
Malgré les réelles avancées des trois Plans nationaux Maladies Rares (PNMR), l’absence de traitements et l’errance diagnostique restent des enjeux cruciaux : 95% des 7000 maladies rares ne disposent pas de traitements curatifs et 25% des Français concernés par une maladie rare doivent attendre 4 ans en moyenne pour que la recherche de leur diagnostic débute dans un centre qualifié. Face à la rareté des maladies, à la complexité et à la spécificité des défis à relever, seule une stratégie nationale interministérielle et dotée de réels moyens financiers pourra mettre fin à ces situations inacceptables.
Inventer de nouvelles réponses pour le développement de traitements pour les maladies sans « modèle commercial »
Aujourd’hui, moins de 5 % des maladies rares disposent de traitements adaptés. Une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle a une prévalence inférieure à une personne sur 2000. Mais parmi les 7000 maladies rares, 85% touchent moins d’une personne par million d’habitant et la quasi-totalité ne disposent d’aucun traitement. Après une période d’investissements importants, force est de constater qu’aujourd’hui, le marché se focalise sur les maladies offrant le plus de perspectives commerciales, délaissant, de fait, les plus rares et les plus complexes. Pourtant, des thérapies innovantes ont montré leur efficacité dans des premières maladies rares, ouvrant la voie pour d’autres voire pour des maladies plus fréquentes.
Face à cette situation, il est nécessaire que les pouvoirs publics reprennent la main. L’AFM-Téléthon propose la création de FITURARE, un Fonds public d’Intervention et d’innovation pour les Traitements de maladies Ultra Rares sans perspectives de rentabilité commerciale. FITURARE, qui pourrait être créé dans le cadre du PNMR 4, interviendrait en finançant des projets thérapeutiques dont la perspective de rentabilité financière est insuffisante pour les investisseurs privés. Ces traitements sans perspectives commerciales pourraient ensuite être mis à disposition des patients dans le cadre des dispositifs existants d’accès compassionnel. Le financement pérenne de ce fonds pourrait provenir de l’Assurance Maladie - il s’agit bien de soigner des patients atteints de maladies graves - mais aussi de l’industrie pharmaceutique pour compenser la défaillance du marché.
