2024-06-12
Theranexus et BBDF confirment les résultats positifs à 18 mois de Batten-1 dans l’étude de phase 1/2 sur les neurofilaments, un biomarqueur de la mort neuronale
Lyon, France – Austin, Texas, Etats-Unis – 6 juin 2024, 7h30 – CET - Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), confirment les résultats positifs, après 18 mois de traitement, de son étude de phase 1/2 de Batten-1 dans la maladie de Batten (CLN3). Les résultats indiquent une diminution des chaînes légères de neurofilaments (NfL) sériques, un biomarqueur de la mort neuronale et confortent le potentiel thérapeutique du candidat médicament Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten.
Les résultats du dosage des chaînes légères de neurofilaments (NfL), biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale, après 18 mois de traitement, viennent conforter ceux obtenus à 12 mois, présentés en septembre 2023 au Congrès International « NCL2023 ». Ce biomarqueur, mesuré dans le sérum des patients ayant adhéré au protocole d’évaluation de Batten-1, a en effet diminué en moyenne de 33%, après 18 mois de traitement (pour rappel, 32% après 12 mois de traitement), par rapport à son niveau avant l’initiation du traitement.
