2024-07-22
Myopathie de Duchenne : Hichem Tasfaout, soutenu par la Fondation, présente un espoir de traitement
Dystrophie musculaire de Duchenne : Hichem Tasfaout met au jour un nouvel espoir de traitement dans la revue Nature
Neuilly-sur-Seine, le 17 juillet 2024 – Hichem Tasfaout, chercheur au département de neurologie de l’Université de Washington, soutenu par la Fondation Bettencourt Schueller depuis l’obtention du Prix Bettencourt pour les jeunes chercheurs en 2018, annonce la découverte d’une nouvelle manière de traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Dans sa dernière étude, le scientifique présente une nouvelle technique de fragmentation des gènes, capable de s’adapter à d’autres maladies génétiques. Cette découverte importante en sciences de la vie fait l’objet d’une publication dans la revue Nature, le 17 juillet 2024.
Une avancée considérable dans la recherche sur les maladies génétiques
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), aussi appelée myopathie de Duchenne, est une maladie neuromusculaire qui provoque un affaiblissement progressif des muscles, touchant principalement les muscles des bras, des jambes et du tronc, ainsi que les muscles respiratoires tels que le diaphragme et les muscles abdominaux, ou encore ceux du cœur. Cette maladie musculaire sévère est causée par des anomalies génétiques qui affectent la production de la dystrophine, une protéine normalement présente sous la membrane cellulaire de toutes les fibres musculaires.
Dans le cadre de leurs travaux sur la DMD, Hichem Tasfaout et son équipe de l’Université de Washington dévoilent une nouvelle technique pour délivrer une copie saine du gène de la dystrophine dans les cellules musculaires. Jusqu’alors, il était possible d’introduire dans les muscles affectés que des copies tronquées de la dystrophine grâce à de nombreux vecteurs, des outils utilisés pour transporter le matériel génétique dans les cellules, dont les vecteurs viraux adéno-associés (AAV). Ces derniers ont montré une très grande efficacité. Cependant, leur capacité de transport est limitée, et de ce fait, ils sont incapables de délivrer des gènes de très grande taille, tel que la dystrophine.
C’est ici que les travaux d’Hichem Tasfaout ont démarré et aboutissent aujourd’hui à une découverte très prometteuse. Sa technique consiste à fragmenter le gène de la dystrophine en plusieurs morceaux transportables par les AAV. Une fois dans la cellule, ces fragments sont « soudés » en une seule protéine grâce à des molécules appelées intéines. Cette nouvelle méthode pourrait être adaptée à de nombreux gènes qui sont impliqués dans d’autres maladies génétiques. Elle fait l’objet d’une publication dans la revue Nature du mercredi 17 juillet 2024, intitulée «Split intein-mediated protein trans-splicing to express large dystrophins».
Hichem Tasfaout, lauréat du Prix Bettencourt pour les jeunes chercheurs en 2018
Hichem Tasfaout, professeur assistant au département de Neurologie à l’Université de Washington (Etats-Unis), est lauréat du Prix Bettencourt pour les jeunes chercheurs en 2018. Il a débuté sa carrière par une thèse de pharmacie au département de Pharmacie de la Faculté de Médecine de l’Université d’Oran (Algérie). Puis il a effectué son doctorat de sciences à l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (CNRS, Inserm, Université de Strasbourg).
Le Prix Bettencourt pour les jeunes chercheurs, reçu par Hichem Tasfaout pour ses travaux sur les physiopathologies des dystrophies musculaires, a permis à plus de 300 chercheurs de réaliser un séjour post-doctoral dans les meilleurs laboratoires étrangers, entre 1990 et 2021.
Reconnue d’utilité publique, la Fondation Bettencourt Schueller soutient et encourage les chercheurs qui contribuent au rayonnement de la France dans les sciences de la vie depuis sa création en 1987, avec pour finalité de participer à l’amélioration de la santé humaine. Depuis 2022, la Fondation déploie un nouveau programme de soutien des grands talents français de la recherche en sciences de la vie : Impulscience®. Destiné aux chercheurs en milieu de carrière, ce programme répond à deux impératifs : préserver la liberté d’innovation des chercheurs en France et les soutenir dans la durée.
Pour en savoir plus sur les travaux de recherche d’Hichem Tasfaout.
À PROPOS DE LA FONDATION BETTENCOURT SCHUELLER
A la fois fondation familiale et fondation reconnue d’utilité publique depuis sa création, la Fondation Bettencourt Schueller entend « donner des ailes aux talents », pour contribuer à la réussite et à l’influence de la France.
Pour cela, elle recherche, choisit, soutient, accompagne et valorise des femmes et des hommes qui imaginent aujourd’hui le monde de demain, dans trois domaines qui participent concrètement au bien commun : les sciences de la vie, les arts et la solidarité. Dans un esprit philanthropique, elle agit par des prix, des dons, un accompagnement personnalisé, une communication valorisante et des initiatives coconstruites.
Depuis sa création en 1987, elle a récompensé 647 lauréats et soutenu plus de 1 300 projets portés par de talentueuses personnalités, équipes, associations et organisations.
Plus d’informations sur www.fondationbs.org
