2024-11-21 

Aelis Farma annonce les résultats positifs de son étude clinique de phase 1/2 avec AEF0217 chez de jeunes adultes avec une trisomie 21

•    Le CB1-SSi AEF0217 a atteint avec succès les objectifs en matière de sécurité (critère principal), de pharmacocinétique (critère secondaire) et d’efficacité (critères secondaires et exploratoires) de cette étude menée auprès de jeunes adultes avec une trisomie 21 (syndrome de Down), pour lesquels les troubles cognitifs constituent un important besoin médical non satisfait.
•    AEF0217 a été bien toléré et aucun problème de sécurité n’a été identifié, confirmant que le candidat-médicament peut être utilisé sans risques identifiés, auprès d’une population plus fragile telle que les jeunes adultes avec une trisomie 21.
•    Après quatre semaines de traitement, AEF0217 a amélioré de façon significative plusieurs capacités comportementales importantes dans les domaines de la communication, des aptitudes à la vie quotidienne et des interactions sociales, telles que mesurées par l’échelle de référence Vineland Adaptative Behavior Scale (VABS).
•    Ces améliorations ont été associées à une tendance à l’augmentation de la flexibilité cognitive, mesurée par le NIH-Toolbox Cognitive Battery. Des changements significatifs dans des caractéristiques électroencéphalographiques (EEG) indiquant une diminution de l’effort requis pour effectuer une tâche de mémoire de travail ainsi que des marqueurs EEG de target engagement (engagement de la cible) ont aussi été observés.
•    Sur la base de ces résultats, Aelis Farma prévoit de lancer mi-2025 une étude internationale multicentrique de phase 2 de recherche de dose chez des personnes avec une trisomie 21.

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