2024-11-26
Résultats positifs de la première phase de l’essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne (GNT0004) : Généthon prévoit le démarrage de la phase pivot
• Validation de la dose thérapeutique au terme de la première partie de l’essai ayant inclus 5 patients
• Stabilisation des scores NSAA des patients traités à la dose supérieure, comparée à une baisse chez les patients non traités de l’étude parallèle d’histoire naturelle de la maladie, après 1 à 2 ans de suivi
• Phase confirmatoire en Europe prévue mi-2025 et aux Etats-Unis.
Généthon a présenté hier, lors du congrès Breakthroughs in Muscular Dystrophy organisé par l’American Society of Gene & Cell Therapy à Chicago, les résultats concluants de la phase d’escalade de dose de son essai multicentrique international évaluant la thérapie génique GNT0004 dans la myopathie de Duchenne. 5 patients, âgés de 6 à 10 ans, ont été traités, 2 à la première dose et 3 au second palier de dose. Cette première partie de l’essai clinique visant à évaluer la tolérance et les premières preuves d’efficacité du traitement s’est terminée fin octobre et a permis de déterminer la dose thérapeutique pour la phase confirmatoire de l’essai qui devrait démarrer en 2025.
Les résultats de sécurité et de pharmacodynamie montrent une bonne tolérance du GNT0004 associé à un traitement prophylactique immunologique transitoire, ainsi que des données d’efficacité, tant en termes d’expression de microdystrophine que critères cliniques.
