2025-03-04
Journée Mondiale des Maladies Rares : ABIONYX s’engage plus que jamais dans la Déficience LCAT (Maladie de Norum) et fait le point sur ses avancées
• Engagement auprès de la communauté des malades LCAT pour la création d’une association de patients et une aide au diagnostic précoce
• Préparation du dépôt de la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché auprès de l’EMA suite à l’exemption de phase 3 clinique et à l’accord pour la validation de deux lots de bio-production
• Bénéfice de la Désignation de Maladie Orpheline à la fois sur la forme rénale et ophtalmologique en Europe et aux Etats-Unis
Toulouse, FRANCE, Lakeland, ÉTATS-UNIS, 28 février 2025, 7h30 – ABIONYX Pharma (FR0012616852 - ABNX - éligible PEA PME), biopharma de nouvelle génération dédiée au développement de biomédicaments innovants basés sur une apolipoprotéine apoA-I recombinante pour le traitement des maladies inflammatoires les plus sévères, fait aujourd’hui le point sur ses avancées et confirme son engagement dans une maladie rare, la Déficience LCAT ou « Maladie de Norum ».
Engagement auprès de la communauté des malades LCAT pour la création d’une association de patients et une aide au diagnostic précoce
Conformément à sa Raison d’Etre inscrite dans ses statuts, « Développer des thérapies innovantes dans des indications sans traitement efficace ou existant, même les plus rares, pour le bénéfice des patients », ABIONYX Pharma est engagée dans les maladies inflammatoires les plus sévères où les besoins médicaux sont les plus élevés et sans traitement existant.
De ce fait, en plus du ciblage des maladies à composantes inflammatoires très sévères telles que la septicémie, la société est engagée dans le développement d’un biomédicament pour la Déficience LCAT ou Maladie de Norum. Cette maladie rare, qui touche moins de 1 personne sur 1 000 000 dans le monde, se caractérise par un trouble rare du métabolisme des lipoprotéines qui engendre une atteinte rénale et/ou ophtalmologique très sévère qui peut conduire à la dialyse, la transplantation d’organes et/ou la perte de la vision. La mission d’offrir enfin une option de traitement à ces patients LCAT s’appuie sur une expertise R&D dans les maladies métaboliques et marque un engagement fort auprès de la communauté de ces patients.
À l'occasion de la journée internationale des Maladies Rares qui a lieu tous les ans le dernier jour de février, ABIONYX Pharma fait part de son engagement pour améliorer le parcours de soins et la prise en charge des patients, et lutter contre l’errance diagnostique, véritable frein pour les patients atteints d’une maladie rare. Ainsi, la société a par exemple encouragé l’identification des patients LCAT en ophtalmologie dans plusieurs centres médicaux français de référence, dont l’Hôpital Cochin à Paris ou l’Hôpital de Rangueil à Toulouse, sur la base de l'identification plus fréquente de la forme oculaire de la maladie, également connue sous le nom de « Fish Eye Disease ».
