2025-03-19 

Myopathie de Duchenne : SQY Therapeutics acheve la 1ere partie de la phase 1/2a de l'essai clinique AVANCE-1

SQY Therapeutics annonce avoir achevé la première partie de la phase 1/2a de l’essai clinique AVANCE-1 et engagé la seconde partie avec des administrations récurrentes de SQY51

SQY Therapeutics, société de biotechnologie, créée et hébergée à l’UVSQ, spécialisée dans les oligonucléotides antisens (AON), annonce avoir terminé la première partie de l’essai clinique AVANCE-1 (Phase 1/2a) au cours de laquelle douze garçons atteints de la myopathie de Duchenne, et éligibles au saut d’exon-51 du gène DMD, ont reçu chacun une escalade de doses destinée à étudier les caractéristiques pharmacocinétiques du produit expérimental SQY51.

AVANCE-1 est entré dans sa seconde phase dont l’objectif principal est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité du traitement SQY51 pendant plusieurs mois.

Le communiqué de presse complet