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28 Mars 2025-EUROPE  Lancement du 4ᵉ Plan National Maladies Rares : Des mesures clés pour les patients
24 Mars 2025-EUROPE  SOPHiA GENETICS franchit le cap des deux millions de profils patients analysés, marquant une nouvelle avancée pour la médecine basée sur les données
21 Mars 2025-EUROPE  Recherche clinique : la France stagne, l’Europe recule. Comment préserver l’innovation ?
05 Mars 2025-EUROPE  Les maladies rares, un défi collectif : France Biotech présente son Livre Blanc sur les maladies rares : un plaidoyer pour accélérer l’innovation et l’accès aux traitements
12 Février 2025-EUROPE  28 FÉVRIER : JOURNÉE DES MALADIES RARES
29 Janvier 2025-EUROPE  Généthon et Eukarÿs signent un partenariat stratégique pour le développement d’une technologie de rupture visant à diminuer le coût de production des traitements de thérapie génique
24 Janvier 2025-EUROPE  Kayentis forme son conseil scientifique en réunissant des experts en oncologie, troubles du système nerveux et maladies métaboliques
22 Janvier 2025-ASIE  Poxel annonce la délivrance d’un brevet en Chine protégeant l’utilisation de l’Imeglimine chez les patients diabétiques de type 2 atteints d’insuffisance rénale
22 Janvier 2025-EUROPE  Servier et Google Cloud accélèrent leur partenariat dans l'utilisation de la data et de l’IA
27 Novembre 2024-EUROPE  OrphanDev et PedStart s’unissent pour accélérer l’accès aux thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies rares
20 Novembre 2024-OCEANIE  PLL Therapeutics reçoit l’autorisation de lancer un essai clinique de phase 1/2 en Australie sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
23 Octobre 2024-EUROPE  Enjeux et perspectives des thérapies géniques dans les maladies rares : l’exemple de l’hémophilie
23 Octobre 2024-EUROPE  Servier renforce son engagement dans l'innovation digitale pour les patients grâce à un partenariat avec Klineo
09 Octobre 2024-EUROPE  Dechert conseille Poxel dans le cadre d’un accord de financement non dilutif de 50 millions de dollars avec OrbiMed
03 Octobre 2024-EUROPE  Ataxie de Friedreich : Biogen lance un état des lieux du parcours de soins avec l'Institut du Cerveau et le soutien de l'AFAF
02 Octobre 2024-MONDE  MITEM PHARMA acquiert les droits mondiaux de DESFERAL® avec le soutien de TECHLIFE CAPITAL et de la MACSF
17 Septembre 2024-EUROPE  Dupixent est le premier et le seul agent biologique à obtenir des améliorations significatives de la rémission de la maladie et des symptômes dans l’étude pivot sur des patients atteints de pemphigoïde bulleuse
11 Septembre 2024-EUROPE  Généthon développe un candidat-médicament de thérapie génique prometteur pour traiter la myopathie de Duchenne
07 Septembre 2024-EUROPE  SeaBeLife obtient la désignation de médicament orphelin (ODD) de l'EMA pour son traitement de l'insuffisance hépatique aiguë
31 Août 2024-EUROPE  Ipsen reçoit des avis positifs du CHMP pour Iqirvo® (elafibranor) dans la cholangite biliaire primitive et Kayfanda® (odévixibat) dans le syndrome d'Alagille, deux maladies rares du foie cholestatiques
28 Août 2024-EUROPE  Mucoviscidose : Une étude met en évidence la nécessité d’autoriser KAFTRIO au-delà de l’actuelle AMM
26 Août 2024-EUROPE  Septembre en Or : la Ligue contre le cancer engagée dans la lutte contre les cancers pédiatriques
18 Juillet 2024-EUROPE  Recherche médicale, une première en Europe : enrichir les cohortes d'essais cliniques grâce à l'IA
09 Juillet 2024-EUROPE  32 actions pour faire émerger une filière d'excellence en anatomopathologie en France : les propositions de France Biotech
06 Juillet 2024-EUROPE  Bourse de recherche "amélioration du parcours de vie des patients atteints de drépanocytose" avec Novo Nordisk
11 Juin 2024-EUROPE  DEEMEA annonce une levée de fonds de 4 millions d’euros pour intensifier le déploiement européen de sa plateforme d'IA dédiée à la recherche clinique
11 Juin 2024-EUROPE  Maladies rares : Alexion et le CHU de Nice signent un contrat-cadre
24 Mai 2024-EUROPE  Quelles évolutions méthodologiques en recherche clinique ?
16 Mai 2024-EUROPE  Ipsen nomme Keira Driansky, en qualité de Vice-Présidente Exécutive, et Présidente Amérique du Nord
29 Avril 2024-EUROPE  CHIESI : croissance de 10 % et plus de 3 milliards d’euros de chiffre d’affaires
13 Avril 2024-EUROPE  Bourse : Internes, participez à colloque scientifique !
11 Avril 2024-EUROPE  France Biotech dévoile le palmarès de l’édition 2024 des « Trophées de la HealthTech »
03 Avril 2024-EUROPE  Scott Braunstein et Vincent Miller rejoignent le conseil d’administration de One Biosciences
27 Mars 2024-EUROPE  Lancement d’une consultation pour des projets dans le secteur des technologies médicales innovantes
21 Mars 2024-EUROPE  Amolyt Pharma, au portefeuille d’Andera Partners, annonce son acquisition par AstraZeneca
20 Mars 2024-EUROPE  Maladies Rares : l’Intelligence Artificielle plébiscitée pour aider les médecins dans le diagnostic de leurs patients
07 Mars 2024-EUROPE  Les femmes dans les maladies rares, des piliers invisibles mis en lumière par la deuxième édition des Regards Croisés sur les maladies rares portée par OrphanDev et Alexion
06 Mars 2024-EUROPE  Lancement d'accelRare®, une intelligence artificielle « Made in France » pour accélérer le pré-diagnostic des patients atteints de maladie rare
05 Mars 2024-EUROPE  Vers un 4ème Plan National Maladies Rares (PNMR4)
04 Mars 2024-EUROPE  A l'occasion de la Journée Internationale des Maladies Rares, France Biotech annonce le lancement d'une task force « Maladies Rares »
28 Février 2024-EUROPE  ORPHANDEV (F-CRIN), s’associe aux consortiums de deux projets européens majeurs susceptibles de faire avancer la recherche sur les maladies rares.͏ ͏
28 Février 2024-EUROPE  La Fondation ARC, chef de file de la lutte européenne contre les cancers rares
16 Février 2024-EUROPE  Biogen a reçu l’autorisation de la Commission européenne pour SKYCLARYS® (omaveloxolone), premier traitement indiqué dans l’ataxie de Friedreich
24 Janvier 2024-EUROPE  Sanofi va acquérir Inhibrx, Inc. et ajouter à son portefeuille Maladies rares un actif pour le traitement du déficit en alpha-1-antitrypsine, potentiellement le meilleur de sa classe pharmacothérapeutique
24 Janvier 2024-EUROPE  Boehringer Ingelheim, un engagement pérenne auprès des patients atteints de Fibrose Pulmonaire
23 Janvier 2024-EUROPE  LEEM // Recherche clinique française : comment rester compétitif ?
08 Janvier 2024-EUROPE  Poxel fait un point sur ses activités
22 Décembre 2023-EUROPE  Le CHMP rend un avis positif concernant SKYCLARYS® (omaveloxolone) de Biogen, le premier traitement indiqué dans l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare.
14 Décembre 2023-EUROPE  Fondation pour la Recherche Médical : Quand la recherche nourrit un futur plein d'espoir
11 Décembre 2023-EUROPE  Servier annonce la nomination de Nicolas Garnier en tant que Chief Patient Officer
06 Décembre 2023-EUROPE  Zenas BioPharma renforce sa direction avec la nomination de Jennifer Fox en tant que Chief Business Officer et Chief Financial Officer et de Tanya Fischer, M.D., PhD., en tant que Head of R&D et Chief Medical Officer
29 Novembre 2023-EUROPE  INSTITUT CURIE / Paris Kids Cancer : Nouveau Centre Intégré de Recherche d'Excellence en Oncologie Pédiatrique pour lutter contre les cancers des enfants et des adolescents
23 Novembre 2023-EUROPE  Thérapie génique dans la myopathie myotubulaire : efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice, des défis à relever
21 Novembre 2023-EUROPE  Thérapie génique dans la myopathie myotubulaire : efficacité sur les fonctions respiratoire et motrice, des défis à relever
06 Novembre 2023-EUROPE  Sanofi, WhiteLab Genomics, le laboratoire TaRGeT de Nantes Université et l’Institut Imagine lancent WIDGeT pour faire de la France un leader mondial de la thérapie génique
24 Octobre 2023-EUROPE  Robocath démontre la faisabilité d’un stenting carotidien robotique dans le cadre de son étude CARE menée au CHU de Rennes
24 Octobre 2023-EUROPE  Journée mondiale de l’amylose le 26 octobre
23 Octobre 2023-EUROPE  Paris Kids Cancer : Nouveau Centre Intégré de Recherche d'Excellence en Oncologie Pédiatrique pour lutter contre les cancers des enfants et des adolescents
19 Octobre 2023-EUROPE  INSTITUT CURIE / Paris Kids Cancer : Nouveau Centre Intégré de Recherche d'Excellence en Oncologie Pédiatrique pour lutter contre les cancers des enfants et des adolescents
12 Octobre 2023-EUROPE  Enfin un premier accès à l’AMX0035 en France !
03 Octobre 2023-EUROPE  Le réseau des Carnot et France Biotech organisent les premières Rencontres Carnot-France Biotech
12 Septembre 2023-EUROPE  Journée Mondiale de sensibilisation à la myopathie de Duchenne
11 Septembre 2023-ASIE  Zenas BioPharma annonce un accord de licence et de collaboration stratégique avec Bristol Myers Squibb dans le but de développer et commercialiser le nouvel anticorps bifonctionnel obéxélimab au Japon, en Corée du Sud, à Taïwan, à Singapour, à Hong Kong et en Australie
23 Août 2023-EUROPE  Les autorités réglementaires américaines (FDA) approuvent le médicament d'Ipsen SOHONOS TM (capsules de palovarotène), premier et unique traitement pour les personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive
22 Août 2023-EUROPE  Koselugo remboursé dans le traitement de la NF1 chez les patients pédiatriques âgés de 3 ans et plus
21 Août 2023-EUROPE  L'efficacité de la thérapie génique démontrée chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie
21 Août 2023-EUROPE  *RAPPEL* bourse de recherche "Sciences Humaines et Sociales & Drépanocytose" de Novo Nordisk
17 Août 2023-EUROPE  Mois de sensibilisation à la SMA : pourquoi le dépistage néonatal est-il un pilier clé de la prévention en matière de santé ?
13 Juillet 2023-EUROPE  Thérapie génique : Généthon et Thales testent une intelligence artificielle pour améliorer les rendements de la bioproduction
05 Juillet 2023-EUROPE  Lancement d’une bourse de recherche "Sciences Humaines et Sociales & Drépanocytose" de Novo Nordisk
04 Juillet 2023-EUROPE  Kissei adopte la plateforme de découverte de médicament pilotée par intelligence artificielle d’Iktos
31 Mai 2023-EUROPE  La première Journée européenne de la Myasthénie Auto-Immune, le 2 juin, donne lieu à un appel pour une action paneuropéenne soutenu par les dirigeants européens
03 Mai 2023-EUROPE  Une collaboration pour développer l'imlifidase comme prétraitement à la thérapie génique chez des patients atteints du syndrome de Crigler Najjar
27 Avril 2023-EUROPE  Biogen / AAN : nouvelles données sur la sécurité et l'efficacité à long terme des traitements contre la SEP
12 Avril 2023-AMERIQUE  Medexprim s’associe à Avicenna.AI pour valider ses solutions destinées aux embolies pulmonaires, et pénétrer le marché américain.
16 Mars 2023-EUROPE  Journée internationale des maladies rares : utiliser les technologies et les données pour optimiser l’accès à l’innovation
08 Mars 2023-EUROPE  Poxel annonce la publication dans la revue Journal of Hepatology des résultats positifs dans la NASH pour le PXL065 lors de l'étude de phase II (DESTINY-1)
07 Mars 2023-EUROPE  Généthon obtient le statut de médicament prioritaire PRIME de l'EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie
01 Mars 2023-EUROPE  La coalition All United for MG lance la journée européenne de la Myasthénie Auto-Immune le 2 juin
28 Février 2023-EUROPE  Maladies rares et amélioration des relations sociales des patients adolescents : Soutien de la fondation Groupama à l'adaptation de PEERS en France
27 Février 2023-EUROPE  L'AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets dédié à l'innovation thérapeutique dans les Filières de Santé Maladies Rares
23 Février 2023-EUROPE  SeqOne et le CNR, pionniers pour l'utilisation de la technologie de séquençage d'Oxford Nanopore : amélioration du diagnostic des maladies rénales
16 Février 2023-EUROPE  Sclérose en plaques : quelles sont les causes exactes et les perspectives pour traiter cette maladie ?
03 Février 2023-EUROPE  Genoscience Pharma obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA pour l’ezurpimtrostat dans le traitement de l’hépatocarcinome
31 Janvier 2023-EUROPE  Imagine for Margo lance une nouvelle campagne de sensibilisation contre le cancer des enfants
11 Janvier 2023-EUROPE  Andera Partners participe au financement de série C de €130 millions d’Amolyt Pharma, mené par Sofinnova Partners et codirigé par Intermediate Capital Group
22 Décembre 2022-EUROPE  Lancement AAC Centres d'excellence recherche en cancérologie pédiatrique
22 Décembre 2022-EUROPE  Le CHMP recommande l’approbation de Dupixent® (dupilumab) dans l’UE pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles
20 Décembre 2022-COVID19  Covid-19 : la HAS ouvre la vaccination des enfants de 6 mois à 4 ans à risque de formes graves
14 Novembre 2022-EUROPE  Minoryx et Neuraxpharm annoncent une alliance stratégique visant à fournir un nouveau traitement aux patients atteints de maladies rares du Système Nerveux Central (SNC) en Europe
09 Novembre 2022-EUROPE  Appel à candidature "Ateliers de co-design e-santé & maladies rares"
17 Octobre 2022-EUROPE  Maladies génétiques rares // L'Institut Imagine et SimforHealth annoncent un partenariat pour accompagner la formation des professionnels de santé grâce à la simulation numérique
30 Septembre 2022-EUROPE  Auriane Cano-Chancel prend la tête de l’Oncologie d’AstraZeneca en France
27 Septembre 2022-EUROPE  Un 1er patient traité dans le cadre de l'essai clinique européen de thérapie génique - Dystrophie musculaire des ceintures FKRP
22 Septembre 2022-EUROPE  Généthon présentera ses derniers résultats lors du congrès international Myology 2022
15 Septembre 2022-EUROPE  Massive Open Online Course - Diagnostic Maladies Rares

   les Evénements  
Colloque Scientifique 2025 « Recherche et Progrès : Vers de Nouvelles Voies pour les Maladies Rares »
    Du 15 mai 2025 au 15 mai 2025 - PARIS - FRANCE
Colloque scientifique maladies rares du Sud Ouest
    Du 30 septembre 2025 au 30 septembre 2025 - PESSAC - FRANCE
RARE 2025
    Du 07 octobre 2025 au 08 octobre 2025 - PARIS - FRANCE